基因治疗相关论文
原发性纤毛运动障碍(PCD)是一种以纤毛结构和功能异常为特征的遗传病，呼吸系统症状是PCD最主要的临床表现。目前超过50个基因被确定......
为了构建含人凝血因子Ⅷ基因的重组腺病毒载体系统，首先构建了含ＦⅧ（Ｂ结构域缺失型）的载体质粒ｐＡｄ－ｈＦⅧ和插入内含子结构的ｐＡｄＩ－ｈＦⅧ，经脂质体介导，证明......
癌症在我国乃至世界各国的发病率越来越高。传统单一治疗模式治疗效果较差,多模式联合治疗可以实现优势互补而协同增强抗肿瘤效果......
基因治疗是将外源基因导入人体以纠正基因缺陷的方法，通过转录和翻译实现对细胞基因表达的调控，从而合成特异性蛋白治疗相关疾病。质......
目前帕金森病（PD）治疗的主要方法是以改善运动症状为核心的多巴胺替代治疗，但潜在的疾病进程难以被打断或者延缓。随着PD遗传研究的跨......
背景：在骨关节炎的软骨退变过程中，以软骨细胞为靶点的细胞因子和信号通路起到了重要作用。目的：综述近年来与骨关节炎相关的细胞因子......
目的 通过PLGA/CS-tPAcDNA静电纺丝血管外支架进行t-PA基因局部定位转移，探讨其对移植静脉血栓形成和内膜增生的影响。方法 60只兔......
目的 应用携带肝细胞生长因子（HGF）基因的质粒（pHGF）对大鼠放创复合伤进行基因治疗，探究其促愈作用。方法 120只SPF级雌性Wistar大鼠按......
β地中海贫血主要是由于β珠蛋白基因突变引起的慢性溶血性孟德尔遗传病。目前定期输血、祛铁、脾摘除以及异体造血干细胞移植（HSCT......
基因治疗为人类疾病治疗开辟了一条新的途径,如何选择高效、低毒、靶向性强的载体,以协助目的基因进入靶细胞并正确表达,是基因治......
研究背景主动脉夹层假腔远端动脉瘤样扩张（Distal aneurysmal expansion of false lumen of aortic dissection,DAEAD）是主动脉夹层......
在目前已知的人类致病遗传变异中，点突变约占58%。近年来在CRISPR/Cas系统上发展而来的单碱基编辑技术，实现了碱基之间转换或颠换。......
基因治疗是指通过修饰或操纵基因的表达，或改变活细胞的生物学特性，以达到治疗疾病的目的。基因治疗已成为生物医药领域继小分子、大......
随着功能基因组学研究的不断发展,越来越多疾病相关的基因表达缺陷或异常被探索和发现。基于这些基因表达缺陷或异常,研究人员已通......
脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy, SMA）从医学文献中的首例病例报道至今已跨越百年。在这百余年的发展历程中，SMA经历了临床......
首先建立了重组腺病毒载体介导的基因转移系统：将质粒ＰＡｄＣＭＶｌａｃＺ用磷酸钙沉淀法转移至２９３腺病毒包装细胞中，经挑克隆、病毒扩增、纯化、浓度和滴度......
线粒体单基因突变罕见病是一组由单个线粒体基因突变而引发的疾病，具有病情严重、诊断困难、治愈率低等特点；其中有些疾病甚至会致残......
期刊
研究背景:肝纤维化影响着全球数百万人的生命健康,目前尚无有效的治疗药物。肝细胞损伤后的死亡是肝纤维化的触发因素。在纤维化的......
犬腺病毒2型也称犬传染性喉气管炎病毒，可诱导宿主产生细胞免疫、体液免疫和黏膜免疫。将外源基因插入犬腺病毒2型早期转录区后可诱......
【编者按】本文最初发表在2022年《Lancet Haematology》杂志上，发表后引起业内广泛关注，宾夕法尼亚大学Lindsey A George教授在《La......
癌症是当前人类致死的主要原因之一,传统治疗方法虽取得了一定的疗效,但肿瘤发展的多样性及传统疗法存在的副作用仍然阻碍着癌症的......
近年来，光遗传学技术因其具有非侵入性、可逆性、时空特异性等优点被广泛应用于生物医学研究领域，为疾病治疗提供了新思路和新理念。......
目的 评估基因治疗药物AAV5-脂蛋白脂酶变异体（GC304）在食蟹猴体内的毒性。方法30只食蟹猴，分为溶媒对照组（静脉注射溶媒）、GC304低剂量......
视网膜母细胞瘤（RB）是儿童最常见的眼内恶性肿瘤，常严重影响患儿的视功能、生活质量甚至生命安全。随着医学技术的不断发展，RB的诊断与......
目的拟建立检测溶瘤病毒药物HSV-1/hPD-1在小鼠和食蟹猴各组织器官中生物分布的实时定量核酸扩增检测（qPCR）试验方法，并利用该方法对......
目的:结晶样视网膜变性（Bietti crystalline corneoretinal dystrophy,BCD）是一种致盲的常染色体隐性遗传视网膜变性疾病。其致病基......
心血管疾病是全球非传染性疾病致死的主要原因。降低血液低密度脂蛋白胆固醇（low-density lipoprotein cholesterol, LDL-C）是预防和......
目的评价难治性外周动脉疾病基因治疗的疗效。方法检索PubMed、Embase、ISIWebofScience以及CochraneLibrary四个数据库。搜索外周......
亨廷顿舞蹈病（HD）是一种由亨廷顿舞蹈病基因（HTT）中CAG重复扩增引起的致命性神经退行性疾病。HD经典的概念是由毒性的突变亨廷顿蛋白（mH......
基因治疗从基因水平上对疾病进行干预已备受关注，阳离子脂质体作为一种非病毒载体，因其制备简单，可降解性等特点，可作为基因治疗的有效......
约80%～85%的血友病患者为血友病A（hemophilia A,HA）,目前还没有根治疗法。临床上通过定期输注血浆来源的或者重组的凝血因子Ⅷ浓缩蛋......
＜正＞血友病是一种X连锁先天性出血性疾病，由F8或F9单基因突变导致凝血因子Ⅷ（血友病A）或凝血因子Ⅸ（血友病B）分泌不足或功能缺陷所致，以反......
细胞移植治疗和基因治疗在帕金森病治疗中的作用越来越受到关注，已从实验室的研究工具发展为面向患者的临床级产品。细胞移植治疗的......
基因治疗是将外源基因导入人体以纠正基因缺陷的方法，通过转录和翻译实现对细胞基因表达的调控，从而合成特异性蛋白治疗相关疾病。质......
囊性纤维化是由囊性纤维化跨膜传递调节因子基因突变所致的一种常染色体隐性遗传病。因囊性纤维化跨膜传递调节因子基因突变导致其......
目前,癌症的主要治疗手段以手术、放疗以及化疗三种方式为主,随着分子生物学技术的进展,生物治疗开始逐渐受到广泛的关注。生物治......
A型血友病是一种由factor Ⅷ基因缺陷导致的凝血因子Ⅷ缺乏的出血性遗传疾病。目前输注凝血因子等替代疗法是该疾病的主要治疗方式......
目的:制备具有肿瘤靶向性的阳离子脂质体作为OC-2 sh RNA表达质粒（plasmid encoding short hairpin RNA interfering OC-2,psh OC-2......
目的:目前治疗牙列缺损和缺失的首选方案是进行种植牙手术,对种植体表面进行改性能有效提高种植体与周围骨之间的骨结合。种植体表......
基因治疗有可能成为人类最终征服许多难治性疾病的一种新的治疗手段。如何将目的基因安全、高效、靶向性地导入人体内特定器官、组......
生物传感平台的开发在研究环境中生物标志物的识别和临床诊断的应用中发挥着关键作用。目前,存在多种形式的基于核酸的生物传感器,......
基因治疗是指通过修饰或操纵基因的表达从而改变活细胞的生物学特性以达到治疗目的的治疗手段。随着载体递送、基因编辑等相关技术......
随着基因治疗和DNA疫苗的快速发展 ,研究人员对大量制备超螺旋质粒DNA方法的研究兴趣也随之增加。文中综述了大规模质粒DNA的纯化......
