【摘 要】
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β地中海贫血主要是由于β珠蛋白基因突变引起的慢性溶血性孟德尔遗传病。目前定期输血、祛铁、脾摘除以及异体造血干细胞移植（HSCT）仍面临巨大挑战。基于病毒载体介导的基因添加和核酸酶介导的基因编辑在靶细胞中的成功，基因治疗逐渐成为根治β地中海贫血的新疗法，临床应用中具有非常明显的优势，但也存在一定局限性。本文围绕β地中海贫血基因治疗的基础研究以及临床应用展开综述，总结了基因治疗机制、现状，以期为β地中
【基金项目】
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国家自然科学基金资助项目（81760037）； 云南省应用基础研究基金重点资助项目（202001AS070020）； 曾溢滔院士工作站基金资助项目（2019IC032-2）；
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β地中海贫血主要是由于β珠蛋白基因突变引起的慢性溶血性孟德尔遗传病。目前定期输血、祛铁、脾摘除以及异体造血干细胞移植（HSCT）仍面临巨大挑战。基于病毒载体介导的基因添加和核酸酶介导的基因编辑在靶细胞中的成功，基因治疗逐渐成为根治β地中海贫血的新疗法，临床应用中具有非常明显的优势，但也存在一定局限性。本文围绕β地中海贫血基因治疗的基础研究以及临床应用展开综述，总结了基因治疗机制、现状，以期为β地中海贫血基因治疗的相关研究和临床应用提供参考。
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