【摘 要】
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约80%～85%的血友病患者为血友病A（hemophilia A,HA）,目前还没有根治疗法。临床上通过定期输注血浆来源的或者重组的凝血因子Ⅷ浓缩蛋白行替代治疗。如果不进行定期治疗,HA患者常可因关节内反复出血而导致关节炎。重度患者甚至可因颅内自发出血而危及生命。自从F8在四十年前被成功克隆以来,HA的基因治疗研究最常使用的方案是随机导入一个功能性的F8表达框。随着近些年基因编辑技术的快速发展,定
【机 构】
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暨南大学附属深圳市宝安区妇幼保健院妇幼医学研究所
【基金项目】
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深圳市科技创新委员会项目（编号:JCYJ20180305164623090）；
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约80%～85%的血友病患者为血友病A（hemophilia A,HA）,目前还没有根治疗法。临床上通过定期输注血浆来源的或者重组的凝血因子Ⅷ浓缩蛋白行替代治疗。如果不进行定期治疗,HA患者常可因关节内反复出血而导致关节炎。重度患者甚至可因颅内自发出血而危及生命。自从F8在四十年前被成功克隆以来,HA的基因治疗研究最常使用的方案是随机导入一个功能性的F8表达框。随着近些年基因编辑技术的快速发展,定点基因治疗正逐渐成为一个重要的研究策略。
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