孤儿药相关论文
罕见病的诊疗与保障是全球共同面临的挑战。早在20世纪80年代，部分国家或地区在实现全民医保或医保体系健全后，开始关注罕见病患者及......
多数癫痫患者经规范化抗癫痫治疗后，症状可得到良好控制或缓解，但30%～40%患者经长期药物干预后，仍反复出现癫痫发作，进展为难治性癫痫。......
孤儿药独占许可制度，是域外发达国家为激励孤儿药品研发、保障罕见病人生存权而建立的法规制度。在检视既有药品独占保护制度与梳理......
odevixibat（商品名：Bylvay）是一种首创强效可逆性的回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，具有特定的分子靶向性，能够减少回肠末端胆汁酸（主要是盐......
目的:后脱贫时代,对罕见病用药可负担性进行评价,为完善相关医保政策提出建议.方法:用3种方法,对12种罕见病用药的可负担性进行评......
多准则决策分析(MCDA)是一个定量、结构化、可用于评估不同准则的决策工具.在孤儿药综合评价过程中,MCDA提供了研究框架和一系列的......
2020年因一场突如其来的疫情注定被载入史册,这场百年以来最严重的疫情以惊人的速度在全球迅速蔓延,影响了生活的方方面面。几乎20......
2020年因一场突如其来的疫情注定被载入史册,这场百年以来最严重的疫情以惊人的速度在全球迅速蔓延,影响了生活的方方面面。几乎20......
目的：分析我国罕见病药品的可及性和采购使用现状，为完善我国罕见病用药保障政策提供参考。方法：采用文献分析法，从可获得和可负担角度......
目的:以脊髓性肌萎缩症为例,探索不同保障水平下其用药的可负担性,为进一步完善罕见病用药保障制度、促进罕见病患者用药可及性提......
建立健全罕见病保障机制有助于加快我国全民健康覆盖和健康中国建设进程,也有助于推动我国生物医药产业转型升级.文章从罕见病的定......
目的:系统了解美国孤儿药批准情况,分析资格认定和审批趋势.方法:以美国食品药品监督管理局(FDA)数据库Drugs@FDA和孤儿药资格认定......
期刊
通过统计分析1983—2019年美国孤儿药研发审批情况,对孤儿药政策的激励效果进行评价.查阅FDA官网和ClinicalTrials.gov数据库及相......
罕见病病种多样，大部分症状严重、复杂且具有非特异性，难于诊断和治疗。在基因组医学时代，随着下一代测序技术的广泛应用和基因治疗的......
目的:了解国外孤儿药研发现状及管理经验,为我国孤儿药研发提供参考。方法:分析近10年美国和欧盟国家孤儿药物的研发特点和管理体......
青蒿琥酯(artesunate)由Amivas公司研发,于2020年5月26日通过优先审评,经美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市,并获得“孤儿药”......
司美替尼(selumetinib)是由阿斯利康(AstraZeneca)公司研发的靶向小分子MEK激酶抑制剂,商品名为Koselugo,于2020年4月10日经美国食......
Lumasiran(商品名Oxlumo)是2020年11月由美国FDA批准的首个用于原发性1型高草酸尿症(PH1)的治疗药物,也是唯一一个被证明可以降低......
期刊
目的介绍2015年以来美国FDA批准的孤儿药。方法查阅近年来国内外相关文献,对其进行分析和归纳总结。结果孤儿药在抗肿瘤、抗代谢病......
目的:为我国其他省市选择和设计罕见病药品保障模式提供参考.方法:梳理浙江省、上海市及青岛市3个典型地区的罕见病药品保障模式,......
目的:加大孤儿药的研究力度,建立我国孤儿药的开发激励机制.方法:通过分析美国和欧盟针对孤儿药研究与开发的激励措施,综合我国公......
Horizon制药公司是一家拥有一系列关节炎、炎症及孤儿疾病产品的专业生物药物公司，该公司于10月3日称FDA授予其用于弗里德希氏共济......
Triphase Accelerator 公司宣布旗下新药marizomib已经获得了FDA孤儿药研发办公室授予的孤儿药资格。marizomib是强效的蛋白酶体抑......
美国是全球第一大药品市场,2020年美国FDA批准的53个新分子实体或新生物药中,40个为全球范围内首次批准的产品.除美国之外,欧洲和......
目的:了解美国新药研究分布领域及研究热点。方法:分析美国药品食品管理局(FDA)2019年审批的48个新药的分布特点及审批制度。结果:......
在实施健康中国战略的大背景下,罕见病作为一种特殊的疾病走进人们的视野,国际上,把治疗罕见病的药物称为孤儿药。孤儿药异于普通......
“化学前沿”从化学学科的角度报告了生物医药研究领域最新的理念和成就。报告中的信息和观点来源于汤森路透IntegritySM数据库。......
目的探讨戈谢病患者用药负担性,为我国罕见病用药保障体系提供参考。方法对我院2009~2015年戈谢病患者基本情况和伊米苷酶使用情况......
目的 通过分析我国与国外发达国家罕见病用药保障体系的进展,探索我国罕见病用药医疗保障体系发展的建议.方法 通过文献检索,汇总......
美国、欧洲、日本、中国相继出台政策鼓励孤儿药的研发，大量孤儿药获批上市，罕见肿瘤药物是其中重要的组成部分。孤儿药政策有力推动......
该年度报告涉及2013年最新上市的56种新药及生物制品,包括20种新孤儿药和10种全新药物,以及获得美国FDA“新突破药物”称号的前3名......
“化学前沿”从化学学科的角度报告了生物医药研究领域最新的理念和成就.报告中的信息和观点来源于汤森路透IntegritySM数据库.该......
本期《药业新观察》介绍了2013年4季度获准上市或进入后期开发阶段的主要孤儿药产品,并重点报道该季度面市或获批以及分别进入Ⅲ、......
过去30年,美国在全球第一部《孤儿药法案》推动和相关政策法规引导下,生物科技飞速发展,尤其在孤儿药研发领域,成果卓著.对这30年......
2018年全球首次获批或上市的新药和生物制剂共64种,达近10年来最大数量.同年,还有19种产品线拓展产品(即新适应证、新联合用药和新......
概述并精辟解析2015年全球制药行业发生的重大事件,包括药品定价、孤儿药研发、美国FDA优先审评凭证制度、药品研发管线缩减以及正......
本期孤儿药研发分析报告,汇集了EvaluatePharma的众多分析数据,从世界金融市场出发,高度洞察2015-2020年间值得期待的孤儿药市场.......
从制药产业的全局着眼,重点探讨2018年那些最令人瞩目的事件,包括埃博拉疫情在刚果的大规模持续性爆发,基因编辑技术CRISPR的潜在......
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