罕见病药相关论文
据悉，QLT制药公司推出的QLT091001再次被FDA指定为治疗色素性视网膜炎（RP）的罕见病治疗药。不久前，它也刚被FDA指定为罕见病药治疗雷伯......
为鼓励中小型企业开发罕见病药，欧洲药品局不久前对上市申请及上市后收费规定进行了修改。根据这份《罕见病用药管理规定》，所有生产......
FDA已指定Eurand公司的EUR-1073为罕见病治疗药，该药用于儿童患者，治疗溃疡性结肠炎。Eurand公司致力于开发特殊药品，被指定为罕见病......
Cascadian治疗药公司宣布人类表皮生长因子2（HER2）高选择性口服小分子激酶抑制剂妥卡替尼（tucatinib）被FDA认定为治疗脑转移乳腺癌的罕......
Zogenix公司开始其ZX008治疗婴儿严重肌阵挛性癫痫的多国Ⅲ期临床试验。该药为罕见病药，获FDA快通道审批认可。Ⅲ期临床试验包括2项......
＊C：化学类别1-新分子实体；3-新剂型；5-新配方或新制造商。T：治疗潜能S-标准审批程序；P-优先审批程序；O-罕见病药地位。......
美国FDA已经对两项新产品给予罕见病药地位：Allos Therapeutic公司的Efaproxyn(efaproxiral)(Ⅰ)和Myogen公司的ambrisentan(Ⅱ)。......
根据集中上市授权档案，在2005年获得欧洲药品评价机构CHMP肯定意见的药品中，抗感染药是占比例最大的一类药物，紧随其后的是心血管和肺......
据美国纽约西奈山医学院Salomch Keyhami等的报告，药物开发时间没有增加，它可能不是引起处方药物价格上升的因素。他们在一项回顾性......
人类医药产品委员会（CHMP）建议给予EUSAPharmaSAS公司的Zenas10mg片剂（Ⅰ）上市许可。（Ⅰ）可以用来治疗成人Lamber—Eaton肌无力综合征。2......
为加强罕见病和罕见病药的研究，欧洲委员会拟发布通讯，加强成员国间罕见病项目的合作，鼓励各成员国制定针对罕见病的国家卫生政策及政......
罕见病药的现有市场价值约190亿美元，预计2009年将增加到268亿美元。罕见病有6000多种，美国仅批准248种罕见病治疗药品，由此可见罕见......
Savient制药公司的Puricase（聚乙二醇化重组猪尿酸酶）（Ⅰ）用于有症状痛风患者的Ⅱ期临床试验的主要结果呈阳性。（Ⅰ）已在美国获得罕见病......
欧盟委员会自12月以来已指定九种产品为罕见病药，包括Pfizer的勃起功能障碍产品枸橼酸西地那非(Viagra)有希望的新用途——肺动脉高......
最近，Pfizer公司的多靶点血管生成抑制剂SU11248(I)被CoMP肯定为罕见病药品之一。(I)被批准上市后将会在治疗消化道间质瘤(GIST)和......
韩国FDA已授予3种产品罕见病药地位，包括两种用于罕见疾病的单克隆抗体。弹性蛋白酶抑制剂sivelestat(小野的Elaspol)，用于急性肺损......
在欧洲药品管理局（EMEA）主持的一次会议上，强调了开发更好的评估罕见病药临床疗效的模型的需求，会议讨论了自从2000年4月欧盟罕见病医......
据《Decision Resources》的研究和咨询小组说，在美国、日本及欧洲的立法向生产罕见病药的生物医药公司提供财政鼓励。......
澳大利亚治疗药物管理局已经授予Daval国际公司的皮下给药山羊血清产品Aimspro（Ⅰ）罕见病药地位，以治疗Krabbe疾病（也被称为球状细胞脑......
美国FDA已经给予Theraquest Biosciences公司治疗HIV相关神经病性疼痛的每日一次抗滥用曲马朵（tramadol）ER（延缓释放剂型；TQ-1017）（Ⅰ）快......
美国FDA在2005年共批准了20个新分子实体（NME）和新生物药，其中有7个药物用于罕见适应症。罕见适应症包括肾癌（Bayer公司的Nexavar），生长......
美国FDA的Marlene E Haffner说：“很少有人会怀疑罕见病药物法于1982年通过后降低罕见病患者的困境的程度”。在1982年以前的十年，FD......
美国药物研究和制造商（PhRMA）发表的一篇新的报告指出，目前有300多种治疗或预防数百种罕见病的药物处在开发阶段。基因联盟（GA）及国家罕......
Biocryst制药公司的领先产品——抗癌药Forodesine（forodesine）（Ⅰ）已在欧盟收到治疗T细胞急性淋巴母细胞白血病的罕见病药地位。Mundi......
盐野义公司有意在4月份提出吡非尼酮（pirfenidon，S-7701，从Marnar公司转让）（Ⅰ）治疗特发性肺纤维化的日本许可证申请。该公司说，它的目标......
在2007年6～7月的一次会议上，COMP（罕见病药委员会）给予9个新产品罕见病药地位（ODs）肯定意见。这项肯定批准推荐宣布刚好在CHMP（人用药委员......
在日本的一组罕见病药的肯定意见中，Pfizer公司的Somavert（pegvisomant）（Ⅰ）被推荐给予治疗肢端肥大症的许可证。这种生长激素受体拮抗......
EMEA期望2006年的初次上市申请数量能升至62个。2004年有51件申请，EMEA原预计2005年会有52件申请，但仅有43件申请。2007年，EMEA希望数......
美国FDA已给予Celldex公司的主导化合物CDX-110（Ⅰ）快通道审批地位，用于治疗EGFRvⅢ表达多形性成胶质细胞瘤。一个月前该药获得了美国......
研究咨询公司弗罗斯特-苏利文（FS）一份题为“欧洲罕见病药市场”的最新分析报告提到，“重磅炸弹级”药品的专利保护到期致使大型制药......
ChemGenex公司的先导化合物cetaxine类的第一个产品omacedtaxine在美国获罕见病药地位批准，用于骨髓发育异常综合征（MDS）。但该公司的......
大多数大型制药和生物技术公司通常依靠“巨磅炸弹型”药物，但在2007-2012年期间，估计价值900亿美元的处方药即将专利到期。故制药业......
在纪念世界罕见病日（二月的最后一天）之际，FDA和EMA宣布，将推行一项更优化的程序，以帮助管理机构更好地认定和分享罕见病药品及生物制品......
欧洲罕见病用药协会Eurordis发布报告，呼吁药品补偿主管当局牢记：罕见病药或许昂贵，但罕见病发病人数相对少、药品使用人数也少的实际......
药品短缺现象及其直接原因,可以从非均衡理论、垄断理论与制度经济学角度进行分析,价格管制、地方招标采购、新药审批等制度中的设......
