作为一味传统中药材，马钱子药理作用广泛，但毒性较大，须炮制后方可小剂量入药。马钱子的古代炮制方法主要有净制、切制、炮制，其现代炮制方法有砂烫法、油制法、烘法、醋制法、奶制法等。马钱子药理广泛，具有诱导癌细胞凋亡、抗肿瘤、治疗神经系统疾病、抗炎、镇痛等多方面的药效活性。马钱子虽毒性较大，治疗窗口狭小，但其疗效显著，在安全用药剂量范围内，其治疗效果随含量的升高而增强，但亦会产生一定的不良反应。目前，马钱子的组方配伍应用是降低其毒性、发挥药效的方式之一，但对其配伍后的物质基础变化、内在机制等研究不足。今后应重点研究马钱子炮制工艺、药物剂量、组方配伍及其作用机制、工艺新剂型等，减少其毒副反应。同时，开展马钱子及其有效成分的安全性研究，制定相关标准，在安全范围内发挥最大的药效，为指导临床合理用药提供科学依据。