【摘 要】
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目的:探索沙利度胺治疗非输血依赖性地中海贫血（non-transfusion-dependent thalassemia,NTDT）患者的最佳使用剂量,观察沙利度胺减量后对NTDT患者的临床疗效及毒副作用的发生情况。方法:共纳入23例使用沙利度胺50mg/d治疗有效的NTDT患者,采用自身对照的方法进行共2个阶段的研究,第一阶段将沙利度胺剂量减量至25mg/d服用共3个月。入组时记录患者一般信息,
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目的:探索沙利度胺治疗非输血依赖性地中海贫血（non-transfusion-dependent thalassemia,NTDT）患者的最佳使用剂量,观察沙利度胺减量后对NTDT患者的临床疗效及毒副作用的发生情况。方法:共纳入23例使用沙利度胺50mg/d治疗有效的NTDT患者,采用自身对照的方法进行共2个阶段的研究,第一阶段将沙利度胺剂量减量至25mg/d服用共3个月。入组时记录患者一般信息,包括基因型、发病年龄及是否切脾等。试验开始前筛查患者血常规、肝肾功能、铁蛋白（serum ferritin,SF）,女性患者查尿人绒毛膜促性腺激素（human chorionic gonadotropin,HCG）;试验期间每月随访患者血常规、肝肾功能变化情况,同时记录用药期间药物不良反应发生情况。随访结束时除常规随访内容外,女性患者再次复查尿HCG。第二阶段试验将沙利度胺剂量继续减量至12.5mg/d继续服用3个月,每月随访1次,随访内容与第一阶段相同。统计患者治疗期间各项实验室指标结果,第一阶段试验结束时各指标分别与减量前、基线水平对比,第二阶段试验结束时各指标分别与两次减量前及相应基线水平对比。结果:最终第一阶段共23例患者,第二阶段共14例患者按照试验方案完成本次研究,结果表明两个阶段随访结束时血红蛋白（Hemoglobin,Hb）平均值较相应基线水平分别上升3.0±1.5g/dL（P<0.001）、3.1±1.4g/dL（P<0.001）,第一阶段中Hb平均值与减量前（即沙利度胺50mg/d）相比无明显差异,第二阶段中Hb平均值与第一次减量前（沙利度胺50mg/d）及第二次减量前（沙利度胺25mg/d）相比亦无明显差异。与减量前相比,将Hb下降值小于1g/dL或Hb水平较减量前上升定义为可维持疗效,下降值超过1g/dL定义为不可维持疗效,两个阶段随访结束后可维持疗效率分别为87.0%和71.4%。第一阶段随访结束时患者红细胞（Red blood cell,RBC）计数和网织红细胞（Reticulocyte,Ret）计数较基线值明显上升,与沙利度胺 50mg/d 对比无差异,谷草转氨酶（Aspartate aminotransferase,AST）较基线值明显下降（P<0.01）,与沙利度胺50mg/d相比无明显差异,乳酸脱氢酶（Lactic dehydrogenase,LDH）较基线值及沙利度胺50mg/d时明显下降（P<0.05）,白细胞（White blood cell,WBC）计数、血小板（Platelets,PLT）、有核红细胞计数（Nucleated red blood cell,NRBC）、总胆红素（Total bilirubin,TBil）、间接胆红素（Indirect bilirubin,IBil）、谷丙转氨酶（Alanine aminotransferase,ALT）、肌酐（Creatinine,Cr）与基线值及减量前对比均无明显变化。第二阶段结束后各指标分别与相应基线值及两次减量前对比,RBC计数、WBC计数、PLT计数、NRBC计数、Ret计数、LDH、TBil、IBil、ALT、AST、Cr在各组之间无明显差异。6个月随访过程中共观察到1例患者出现腹胀,1例患者出现便秘,调整饮食后均可缓解,未观察到周围神经病变,所有患者均未出现因不良反应而调整剂量的情况。相关分析表明第一阶段中Hb升高值与使用沙利度胺50mg/d治疗时的Hb上升值显著相关（r=0.852,P<0.001）,第二阶段中Hb升高值分别与使用沙利度胺50mg/d（r=0.692,P=0.006）、25mg/d（r=0.658,P=0.01）治疗时的 Hb 上升值显著相关。与患者年龄、性别、基因型、是否切脾、基线值Hb水平、Ret计数、NRBC计数、沙利度胺50mg/d累积使用时间无关。结论:对于大部分NTDT患者来说,沙利度胺减量后可维持原有疗效的可能性较大,减量后仍有较好的安全性及耐受性,因此对于已接受沙利度胺50mg/d治疗有效的NTDT患者可尝试逐渐降低剂量,在维持疗效的同时延迟累积剂量所致的周围神经病变的出现时间,降低与日剂量增加相关的周围神经病变发生率。
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