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目前局部进展期直肠癌治疗主要的推荐方案为新辅助放化疗,其治疗模式的改进是临床关注的重点,也是近年来临床研究的重点议题。本文综合国际正在开展的相关研究进展,并将其归纳为以下3个方面。(1)增效:通过增加治疗强度获取更好的肿瘤退缩,如在新辅助化放疗期间增加药物、延长间隔期以或将辅助治疗前移。目前研究数据尚不足以支持在新辅助化放疗期间增加药物或将辅助治疗前移的策略,但伊立替康或许值得期待,而适当延长间隔期可能也是不错的选择。(2)减毒:在不明显减低疗效的前提下,减少治疗强度以改善患者的生活质量,如采取非手术治疗模式("等待观察"策略)、用局部切除替代全直肠系膜切除术、或去除术前放疗策略。国际观察等待数据库(IWWD)的大数据提示,采用"等待观察"策略的患者长期生存结果与达到接受手术并获得病理完全缓解者相似;而局部切除替代全直肠系膜切除术、或去除术前放疗策略目前尚缺少足够数据支持。(3)预测:寻找生物标志物来区分敏感人群和抵抗人群,达到精准化治疗,如基因组学、代谢组学及影像组学等。但目前在直肠癌新辅助治疗领域,还没有公认的生物标志物能够用于临床治疗的指导。