单药地西他滨比较沙利度胺联合全反式维A酸治疗1型骨髓增生异常综合征

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目的:比较单药地西他滨(DAC)与沙利度胺联合全反式维A酸(TAT)治疗低危及中危-1型骨髓增生异常综合征(MDS)的临床疗效.方法:回顾性分析11例接受DAC治疗和25例接受沙利度胺联合TAT治疗的MDS患者临床资料,采用二代测序检测MDS患者常见突变基因,探讨2种治疗方案的临床疗效和影响因素.结果:DAC治疗组总有效率54.5%,其中3例(27.3%)获完全缓解(CR),2例(18.2%)获部分缓解(PR),1例(9.1%)获血液学改善(HI),持续有效5例(83.3%),中位无进展生存(PFS)时间为12个月.TAT治疗组总有效率36.0%,9例(36.0%)获HI,持续有效4例(44.4%),中位PFS时间为9个月.伴有基因突变患者采用DAC治疗较TAT治疗有较长的PFS时间,差异有统计学意义(P<0.05).在TAT治疗组中,骨髓原始细胞≤2%是影响临床疗效HI的重要指标,HI与非HI组差异有统计学意义(P<0.05).结论:DAC治疗低危及中危-1型MDS患者临床疗效优于TAT,尤其对于存在MDS基因突变的患者;TAT治疗方案可提高患者的HI.
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