人转化生长因子-β1(hTGF-β1),在多种组织细胞的增殖分化、间质形成、组织损伤修复、骨质再生、胚胎发育以及免疫调控中起着重要的作用。目前已经证实TGF-β1 是一种强效免疫抑制因子,其功能比环孢素A 还要强大约104-106倍。本研究以hTGF-β1 为目的基因,构建了TGF-β1 真核表达载体,并成功地转染到体外培养的人视网膜色素上皮(RPE)细胞,建立了稳定表达TGF-β1的基因工程化RPE 细胞。将TGF-β1 的基因工程化RPE 细胞移植到兔视网膜下腔,移植术后通过眼底照相、眼底荧光造影、组织病理等方法对移植细胞的存活状态、TGF-β1 表达情况及宿主对移植细胞的排异情况进行观察。结果显示,与实验对照组比较,TGF-β1 基因修饰的RPE 细胞在兔视网膜下腔可以较长期存活,无明显荧光渗漏,移植区域脉络膜层无明显的组织细胞浸润。上述结果表明hTGF-β1 基因修饰的RPE 细胞异体移植是可行的,并有望成为老年性黄斑变性等RPE 细胞变性性疾病的一种有效的治疗手段。