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随着分子生物学的发展，应用基因转移技术治疗视网膜色素变性疾病成为可能。目前研究认为腺相关病毒载体(AAV)能使外源基因有效地导入感光细胞而且在细胞中稳定长期表达，而且对细胞无毒性，将有可能成为最有效的基因转染工具。本文对AAV病毒的形态、生长和分子生物学特征、AAV介导的视网膜细胞基因转移、AAV病毒载体在视网膜色素变性基因治疗中的应用、以及作为基因治疗载体的优缺点进行了综述。