【摘 要】
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<正>2018年8月,FDA批出6个新分子实体和3个新生物制品。1新分子实体1.1Galafold(migalastat)Galafold被批准用于治疗体外检测证实存在特定a-半乳糖苷酶基因(GLA)突变的Fabry
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<正>2018年8月,FDA批出6个新分子实体和3个新生物制品。1新分子实体1.1Galafold(migalastat)Galafold被批准用于治疗体外检测证实存在特定a-半乳糖苷酶基因(GLA)突变的Fabry病(法布里病)的成年患者,这是一种由GLA突变造成a-半乳糖苷酶A(a-GalA)缺乏而导致的遗传性溶酶体贮积症。Galafold的剂型是口服胶囊,能够选择性、可逆性地结合特定突变类型的a-GalA,稳定这些功能失调的酶,促
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