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胆系恶性肿瘤是一组与胆道相关的上皮性癌,在解剖学上分为肝内(iCCA)、肝门周围(pCCA)和远端(dCCA)亚群。到目前为止,胆系恶性肿瘤仍以手术治疗为主,但很多患者发现时已到晚期,失去了手术机会,而目前仍无有效的化疗方案。因此选择一种有效的靶向药物治疗胆系恶性肿瘤是当务之急,本文讨论了近年来在胆系恶性肿瘤分子研究的一些新的观念,这些分子可能是未来治疗胆系恶性肿瘤的重要靶点。