背景近年来,急性早幼粒细胞白血病(acute promyelocytic leukemia,APL)的治疗在白血病治疗领域中取得了重大突破,由于新型靶向药物的应用,治疗方案的优化选择,使其成为可治愈的恶性血液疾病。尽管疗效较好,因仍有将近1/10患者复发,使APL患者长期持续完全缓解(CCR)是当前研究的一个热点。目的回顾分析急性早幼粒细胞白血病(APL)患者采用ATRA、As2O3联合双诱导治疗缓解后,3疗程巩固治疗,后序贯ATRA、As2O3及不同化疗方案交替维持治疗的疗效及不良反应。方法收集2003年7月-2010年7月郑州大学第一附属医院收治我治疗组69例初治APL患者,应用全反式维甲酸(ATRA)、三氧化二砷(As2O3)双诱导治疗,诱导缓解后3疗程巩固治疗,后序贯ATRA、As2O3及不同化疗方案交替维持治疗。分析急性早幼粒细胞白血病患者的完全缓解(CR)率、早期死亡率、PML-RARα基因转阴率、5年总生存(OS)率及5年无病生存(DFS)率及其不良反应。结果白细胞>10×109/L组的完全缓解率、5年OS率及5年DFS率较白细胞≤10×109/L组低,5年总生存(OS)率及5年无病生存(DFS)率有统计学意义(P值分别为0.017和0.04),而CR率无统计学意义(P=1.305)。PLT≥40×109/L组5年无病生存(DFS)率高于PLT<40×109/L患者,比较两组有统计学意义(P=0.006),CR率及5年OS率无统计学意义(P值分别为0.07和0.221)。69例初治APL患者经ATRA、As2O3联合诱导治疗完全缓解率为94.2%。3疗程巩固治疗后,PML-RARα基因转阴率100%。早期死亡共4人,占5.8%。5年OS率及5年DFS率分别为92.8%、91.3%。仅2例分子学复发。结论1.APL患者发病时高白细胞数及低血小板计数为APL患者的不良预后因素。2.采用ATRA、As2O3联合双诱导治疗缓解后,3疗程巩固治疗,后序贯ATRA、As2O3及不同化疗方案交替维持治疗是APL患者获得长期DFS的安全、实用的方法。3.PML-RARα基因检测对于APL早期分子生物学复发具有重要意义。