目的:研究评价重组人血小板生成素（recombinant human thrombopoietin,rh TPO）用于治疗自身免疫性疾病继发免疫性血小板减少症（immune thrombocytopenia,ITP）的疗效和安全性。方法:回顾性分析2016年1月至2020年12月于河北医科大学第二医院收治的自身免疫性疾病继发ITP的患者。所有入组患者均接受稳定剂量激素或（和）免疫抑制剂治疗自身免疫性疾病,入组时血小板计数基线<30×109/L。将在原发自身免疫性疾病治疗基础上,同时联合使用rh TPO治疗血小板减少症的患者纳入试验组,将仅接受原发自身免疫性疾病的基础治疗的患者纳入对照组。rh TPO用法:15000U,每日一次,皮下注射,持续应用14天,若用药时间不足14天时,血小板计数已升高至≥100×109/L则停用rh TPO。主要研究终点为:两组患者在首次接受治疗后第14天所能达到的完全反应（CR）率和总有效率（ORR）。次要研究终点为:（1）两组患者在接受治疗后血小板计数最高值和起效时间（即患者达到有效所需时间）。（2）试验组患者的性别、年龄、血小板计数基线值和原发自身免疫性疾病种类对rh TPO疗效的影响。（3）两组患者治疗前后出血评分变化。（4）比较试验组患者在治疗前后实验室相关检查结果,协助评估rh TPO治疗自身免疫性疾病继发ITP的有效性和安全性及治疗过程中药物不良事件发生的种类及频率。结果:本研究共入组60例自身免疫性疾病继发ITP患者,试验组和对照组均分别为30例。两组患者间临床一般资料比较,包括年龄、性别、原发自身免疫性疾病种类、病程、白细胞计数、血红蛋白水平、血小板计数基线值、治疗前出血评分均无统计学差异。临床疗效:试验组:完全反应（CR）为76.7%（23/30）,有效（R）为13.3%（4/30）,ORR为90%（27/30）,无效（NR）为10%（3/30）。对照组:CR为10%（3/30）,R为53.3%（16/30）,ORR为63.3%（19/30）,NR为36.7%（11/30）。试验组与对照比较,CR率（76.7%vs 10%,P=0.000）和ORR（90%vs63.3%,P=0.015）,差异均有统计学意义,表明试验组的CR率及ORR均高于对照组。治疗后试验组血小板计数最高值中位数为147.5（103.5～208.3）×109/L,高于对照组血小板计数最高值中位数55.5（32～76.3）×109/L（P=0.000）。试验组中位起效时间为4.5（3～7）d,短于对照组中位起效时间7（3～14）d（P=0.043）。试验组患者的年龄、性别、血小板计数基线值及原发自身免疫性疾病种类与rh TPO的临床疗效之间均无统计学差异,P值均大于0.05。试验组治疗后出血评分为1（0～2）分,对照组治疗后出血评分为1（0～2.25）分,无统计学差异（P=0.573）。经rh TPO治疗前后患者白细胞计数、血红蛋白、肝功能、肾功能及凝血功能相关指标均无统计学差异,P值均大于0.05。rh TPO治疗过程中仅4例（13.3%）患者出现头晕、乏力,无血栓形成,可自行缓解,未予以特殊处理。结论:重组人血小板生成素（rh TPO）治疗自身免疫性疾病继发免疫性血小板减少症有效率高（90%）,起效快（中位起效时间为4.5天）,不良反应少。