研究目的分析创新抗癌药物纳入医保政策的患者惠及情况及患者癌症相关医药经济负担的影响因素,总结政策实施中存在的问题并提出政策建议,为制定更为公平、高效和提高社会整体福利水平的创新抗癌药物公共保障政策提供证据。研究方法基于福州市基本医疗保险结算系统的真实世界医保支付数据进行回顾性研究。以表皮生长因子受体（epidermal growth factor receptor,EGFR）基因敏感突变晚期非小细胞肺癌（non-small cell lung cancer,NSCLC）和人表皮生长因子受体2（human epidermal growth factor receptor 2,HER2）阳性乳腺癌为目标疾病,以相对应的通过国家药品价格谈判纳入福建省基本医疗保险的创新抗癌药物为例,对采用目标药物治疗患者的人口社会学特征分布在政策实施前后的变化进行描述性统计分析;运用分段线性回归模型对采用目标药物启动治疗的患者人数纵向数据进行间断时间序列分析,测量纳入医保政策实施前后的水平和趋势变化;运用多元线性回归模型分析采用目标药物治疗的患者癌症相关诊疗医药费用个人实际自付比例的影响因素。通过梳理与本研究相关的政策背景及地方医保政策,了解创新抗癌药物纳入医保政策在研究地区的落实进展。对中央和地方医保政策制定者、医务人员和医院管理者、药企管理者以及癌症患者进行半结构化访谈,分析创新抗癌药物纳入医保政策在研究地区落实过程中存在的问题并提出有针对性的政策建议。研究结果基于医保支付数据分析的定量研究结果显示,创新抗肺癌药物纳入医保政策实施前,只有极少数肺癌患者采用目标药物维持治疗;政策实施当月,采用目标药物启动维持治疗的肺癌患者人数显著增加了 26人（95%CI:14～37,P<0.01）;政策实施后,采用目标药物启动维持治疗的肺癌患者人数保持显著增长趋势（P<0.01）。控制其他条件后,“享受公务员补助的机关事业单位”参保患者采用目标药物维持治疗直至进展的肺癌相关诊疗医药费用患者个人实际自付比例显著低于其他单位类型的患者（P<0.01）,比“城乡居民医保”参保患者低76%（95%CI:59%～91%,P<0.01）;“退休”患者采用目标药物维持治疗直至进展的肺癌相关诊疗医药费用个人实际自付比例比“正规就业在职”患者低22%（95%CI:-37%～-7%,P<0.01）。创新抗乳腺癌药物纳入医保政策实施前,采用目标药物启动治疗的乳腺癌目标患者人数保持平稳;政策实施当月,采用目标药物启动治疗的乳腺癌目标患者人数显著增加了 24人（95%CI:12～36,P<0.01）;政策实施后,采用目标药物启动治疗的乳腺癌患者人数持续显著增加（P=0.02）。控制其他条件后,“城乡居民医保”参保患者采用目标药物治疗一个标准疗程的HER 2阳性乳腺癌相关诊疗费用患者实际自付比例较享受公务员补助的机关事业单位患者高101%（95%CI:75%～128%,P<0.01）。半结构化患者访谈的发现与上述结果一致,患者整体感觉从该政策获益,但有相当比例接受访谈的患者需要借钱支付个人自付的乳腺癌治疗费用,希望采用创新抗癌药物治疗的个人经济负担能进一步减轻。创新抗癌药物纳入医保政策实施过程中存在医院管理部门的考核指标制约医院对价格较高的创新抗癌药物采购和临床应用、申请采购和使用程序复杂、三级专科以下医疗服务提供机构癌症诊疗技术水平有待提高等问题。研究结论创新抗肺癌和抗乳腺癌药物纳入医保政策整体上显著提高了患者的药物利用,惠及到了广大患者。目前该政策对于城乡居民医保患者的惠及程度较低,需提高这部分患者的医保报销待遇水平。为使广大患者更加公平地从创新抗癌药物纳入医保政策中获益,提高社会整体福利水平,应缩小不同支付能力参保人基本医疗保险待遇的差距,通过建立多层次的医疗保障体系,为经济困难参保患者筑牢“安全网”。创新抗癌药物纳入医保政策更多更好地惠及患者,还需加强对肿瘤防治服务提供机构的管理政策协调,及以三级专科医院为龙头的紧密型区域肿瘤诊疗医联体建设。