【摘 要】
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背景与目的:骨髓增生异常综合征（Myelodysplastic Syndromes,MDS）是一组异质性克隆性造血肿瘤,特点是无效造血导致的不同程度血细胞减少以及转化成急性髓细胞白血病（acute myeloid leukemia,AML）的风险。十多年来,去甲基化药物地西他滨和阿扎胞苷一直是高危MDS的主要治疗药物,但是去甲基化治疗失败是很常见的。阿糖胞苷和地西他滨均为脱氧胞苷类似物,两种药物抗
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背景与目的:骨髓增生异常综合征（Myelodysplastic Syndromes,MDS）是一组异质性克隆性造血肿瘤,特点是无效造血导致的不同程度血细胞减少以及转化成急性髓细胞白血病（acute myeloid leukemia,AML）的风险。十多年来,去甲基化药物地西他滨和阿扎胞苷一直是高危MDS的主要治疗药物,但是去甲基化治疗失败是很常见的。阿糖胞苷和地西他滨均为脱氧胞苷类似物,两种药物抗肿瘤作用机制不同,联合治疗MDS是一个有希望的策略。由于MDS患者年龄偏大,常合并基础疾病,对药物不良反应耐受性低,而阿糖胞苷和地西他滨的主要不良反应均为骨髓抑制,使用标准剂量的地西他滨联合阿糖胞苷会增加血细胞减少发生率以及由此导致的出血、感染等死亡风险。本研究的目的是评估小剂量地西他滨联合阿糖胞苷治疗高危MDS的疗效及安全性,并与地西他滨推荐剂量方案比较,为高危骨髓增生异常综合征患者的治疗方案选择提供依据。方法:回顾性分析了广西医科大学第一附属医院的33例高危骨髓增生异常综合征患者,其中地西他滨联合阿糖胞苷治疗组15例,地西他滨单药治疗组18例,比较两种治疗方案的反应率、持续应答时间、无进展生存时间等之间的差异,并评估两种方案的安全性。结果:联合组、单药组的总反应率（overall response rate,ORR）分别是73.3%、66.7%,完全缓解（complete remission,CR）率分别为20.0%、27.8%,红系反应率分别为60%和50%,血小板反应率分别为60%和38.7%,两组在ORR、CR率、红系反应率及血小板反应率均无统计学差异。联合组治疗有反应的11例患者在随访结束时仍有5例患者仍在持续应答中,预计中位持续应答时间为8.5个月[95%CI=7.256,9.744],预计中位无进展生存期为12.0个月[95%CI=8.995,15.005],单药组治疗有反应的12例患者在随访结束时全部复发或进展,中位持续应答时间为6.0个月[3～14个月],中位无进展生存期为7.5个月[4.0～15.0个月],两组在中位持续应答时间（P=0.047）、中位无进展生存（P=0.038）的差异具有统计学意义。两组3-4级血细胞减少发生率均较高,联合组15例（100%）在治疗期间发生过3-4级血细胞减少症,单药组17例（94.4%）在治疗期间发生过3-4级血细胞减少症。联合组有11例（73.3%）、单药组11例（61.1%）在治疗期间发生不同程度感染,无统计学差异,且经过积极处理不良反应均可控制,无早期治疗相关死亡事件发生。结论:1.小剂量地西他滨联合阿糖胞苷治疗高风险MDS总反应率、红系反应和血小板反应率高,减轻部分输血依赖患者的负担,安全,耐受性良好。2.与地西他滨治疗MDS普遍推荐剂量方案相比,减低剂量的地西他滨联合阿糖胞苷不能提高总反应率,但延长应答持续时间,延缓疾病复发,而且不会增加血液学毒性及感染发生率。
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