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用抗淋巴细胞球蛋白治疗12例再生障碍性贫血（AA）患儿，8例取得疗效（重型AA-I 3例，重型AA-II 1例，慢性AA 4例）。基本治愈1例，缓解1例，明显进步6例。于用药后7~12天发生血清病9例，8例用大剂量甲基强的松龙每日10mg/kg共3日静脉推注，使症状迅速控制，血清病全程为3.7±0.3天。治疗前测试骨髓及外周血红系爆式集落形成单位（BFU-E)，明显低于正常值，部分患者CD4/CD8比值倒置。用药过程中血小板平均容积明显大于治疗前，可能提示抗淋巴细胞球蛋白有刺激巨核细胞释放大血小板群的功能。