【摘 要】
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近年来,按照药品研发并申报临床试验的细胞治疗产品大量涌现,其研发技术与评价体系处于快速发展阶段.基因转导系统包括逆转录病毒、慢病毒、腺病毒等病毒载体和转座子、TALEN
【机 构】
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国家药品监督管理局药品审评中心,北京,100022
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近年来,按照药品研发并申报临床试验的细胞治疗产品大量涌现,其研发技术与评价体系处于快速发展阶段.基因转导系统包括逆转录病毒、慢病毒、腺病毒等病毒载体和转座子、TALEN、CRISPR-Cas9等非病毒载体基因编辑系统等,广泛应用于不同种类细胞的改造.由于基因转导系统在细胞内表达、组装、转导、基因整合的作用机制复杂,对其人体应用的科学评价构成了挑战.结合近期细胞治疗产品临床试验申报资料审评和沟通交流过程中出现的问题,参考国内外相关技术指导原则,本文围绕基因转导系统中慢病毒和转座子的设计和安全性评估,提出现阶段的药学审评考虑点,供研发者和监管方讨论交流.
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