基因治疗将基因缺陷锁定于RNA水平

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一个由美国和瑞士人组成的合作研究小组提出了一项可能解决基因治疗中关键性问题的方法:设法锁定引起疾病的单基因突变。该方法与试图导入一个新的、正确的基因或试图改变突变基因本身的作法不同,科学家们找到了一种当信使RNA(mRNA)被转录后即将其锁定的方法。... A team of scientists from the United States and Switzerland proposed a possible solution to the key issue in gene therapy: trying to lock in the single-gene mutations that cause the disease. Instead of trying to import a new, correct gene or trying to alter the gene itself, scientists have found a way to lock the messenger RNA when it is transcribed. ...
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