观察吗替麦考酚酯（MMF）与环磷酰胺（CTX）联合糖皮质激素治疗儿童紫癜性肾炎（HSPN）的疗效。
方法回顾性分析48例紫癜性肾炎（HPSN）患儿临床资料，中位随访时间22（7，48）个月。根据治疗方案的不同分为2组：MMF组（MMF 15~20 mg·kg-1·d-1或800~1200 mg/m2+泼尼松）和CTX组（CTX 8~12 mg·kg-1·d-1+泼尼松）。收集患儿基线临床和肾脏病理资料，及接受治疗后1、3、6个月的临床资料和实验室检查结果。统计随访期间HSPN累计缓解率、复治率和不良反应。研究的主要终点为完全缓解和失访，次要终点为蛋白尿缓解。
结果共计48例患儿完成随访，MMF组34例，CTX组14例。两组患儿治疗后1、3、6个月时，24 h尿蛋白量均较基线值明显下降；血清白蛋白（Alb）均较基线值明显升高（均P<0.05），血清肌酐（Scr）与基线值的差异无统计学意义。治疗1个月后，MMF组缓解率高于CTX组（73.5%比42.9%，P=0.046），治疗3、6个月及随访结束时的累计缓解率两组比较差异均无统计学意义。至随访结束，48例缓解患儿有5例（10.4%）复治，MMF组的复治率明显低于CTX组（3.0%比28.6%，P<0.001）。复治多发生在泼尼松及CTX停药后和MMF减量过程中。MMF组11例患儿接受了IMPDH2基因多态性检测，9例AA型患儿治疗显效时间明显早于AG型和GG型。至随访结束，MMF组患儿不良反应发生率明显低于CTX组（8.8%比35.7%，P=0.025），用药过程中两组均有真菌感染发生。
结论MMF与CTX冲击治疗儿童紫癜性肾炎的近期疗效相当，MMF组复治率及不良反应发生率低于CTX组。初步研究发现IMPDH2基因多态性与MMF疗效及不良反应发生有关。