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目的
评估无关供者异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗儿童和青少年重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效。
方法回顾性分析河南省肿瘤医院2001年10月—2015年10月接受allo-HSCT治疗的34例儿童和青少年SAA患者临床资料，根据供者来源不同，将患者分为无关供者组(URD组，15例)和同胞相合供者组(MSD组，19例)，通过与同期MSD组疗效的比较，评估无关供者allo-HSCT在儿童和青少年SAA治疗中的地位。
结果URD组和MSD组在移植后造血重建率、粒系和血小板植入时间、干细胞植活率和移植排斥率方面的差异均无统计学意义(P值均>0.05)。URD组的急性移植物抗宿主病(GVHD)发生率高于MSD组[42.9%(6/14)比10.5%(2/19)，P＝0.047]；URD组Ⅱ～Ⅳ度急性GVHD和慢性GVHD的发生率虽然高于MSD组，但差异均尚无统计学意义[21.4%(3/14)比5.3%(1/19)，P＝0.288; 35.7%(5/14)比5.3%(1/19), P＝0.062]；两组移植后肺部感染、巨细胞病毒血症、EB病毒血症和出血性膀胱炎发生率的差异均无统计学意义(P值均>0.05)。URD组和MSD组的5年总生存率和无病生存率的差异均无统计学意义[(84.4±6.6)%比(89.4±7.1)% ，(82.5±5.4)%比(82.1±4.3)%，P值均>0.05]。
结论无关供者allo-HSCT治疗儿童和青少年SAA的疗效与同胞相合供者allo-HSCT相当，可作为无HLA匹配同胞的儿童和青少年SAA患者的一线治疗选择。