目的观察雷公藤甲素脂质体透皮制剂对Ⅱ型胶原诱发的关节炎(CIA)的影响及不良反应。方法制备CIA小鼠模型。造模后小鼠随机分为模型组、雷公藤片剂对照组、雷公藤甲素脂质体透皮制剂(简称透皮制剂)高、中、低剂量(200、100、50 mg/kg)组。免疫组化法计数滑膜血管翳数目;检测血清丙氨酸转氨酶(ALT)和尿素氮(BUN)水平;观察小鼠心、肝、肾、胃病理组织学改变。结果与模型组比较,透皮制剂高剂量组和雷公藤片剂组滑膜增生血管翳数量显著减少(P<0.01)。与模型组比较,雷公藤片剂组小鼠血清ALT和BUN水平显著升高(P<0.01);透皮制剂高、中、低剂量组小鼠血清ALT和BUN水平较雷公藤片剂组显著降低(P<0.01)。雷公藤片剂组小鼠显示明显的心、肝、肾、胃细胞及组织损伤;透皮制剂高剂量组小鼠心、肝、肾、胃均未发现明显的病理改变。结论雷公藤甲素脂质体透皮制剂高剂量和雷公藤片剂均具有抗CIA的作用;雷公藤甲素脂质体透皮制剂具有较高的生物活性,与口服给药的作用相当,且明显减少大剂量口服给药所产生的不良反应。