β—地中海贫血基因治疗研究进展

来源 :国外医学:遗传学分册 | 被引量 : 0次 | 上传用户:street_litter
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基因治疗是根治β地贫的唯一途径。本文就目前对β地贫基因治疗研究的β珠蛋白基因转移治疗,药物遥基因治疗,反义核酸技术的治疗作了较为系统的综述,着重介绍了RV、AAV载体介导β基因导入β地贫患者造血干/祖细胸以获得细胞和红系组织的稳定整合和正常
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