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人类珠蛋白基因是基因组中最富有代表性的基因,而珠蛋白基因突变所致的地中海贫血综合征则是最典型的单基因遗传病。由于珠蛋白基因表达的遗传调控的复杂性,致使对β地中海贫血的基因治疗仍处于探索阶段,目前应用某些药物和羟基脲等来调变珠蛋白基因表达的形状控制被认为是对β地中海贫血进行基因治疗的另一种有效的途径。