目的观察脐带间充质干细胞(UC-MSCs)移植辅助治疗难治性系统性红斑狼疮(SLE)的疗效。方法37例难治性SLE患者分为对照组(n=20)和治疗组(n=17),均接受糖皮质激素和环磷酰胺(CTX)治疗;治疗组加UC-MSCs移植治疗,每例患者静脉输注移植3×107个UC-MSCs,观察所有患者移植前及移植后2周、1月、2月、3月、6月、9月、12月的临床表现和实验室检查的变化。结果两组治疗12月后24h尿蛋白定量、抗核抗体、高敏C反应蛋白、血沉、狼疮活动指数均较治疗前下降(P<0.05),治疗组低于对照组(P<0.05);两组白蛋白(ALB)、补体(C3、C4)在治疗后高于治疗前,治疗后ALB、C3治疗组较对照组高(P<0.05);对照组抗双链DNA(Anti-dsDNA)治疗后阳性率〔40%((8/20)〕高于治疗组〔5.88%(1/17)〕(P<0.05);对照组复发率〔50%(10/20)〕高于治疗组〔11.76%(2/17)〕(P<0.05);未发现移植相关并发症。结论在经典的糖皮质激素加CTX治疗基础上加用UC-MSCs移植治疗难治性SLE,安全有效,复发率低,但样本量小,观察时间短,长期疗效及副作用需进一步研究。