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虽然儿童淋巴瘤和白血病在过去的40年中治愈率稳步上升，但仍有许多患儿无法根治。创建一种对肿瘤细胞特异性更高和对正常细胞毒性更小的疗法，即靶向治疗，是众多研究者多年来的追求。这类疗法包括单克隆抗体（单抗）、受体酪氨酸酶抑制剂（RTI）、法尼基转移酶、蛋白酶体抑制剂、反义寡核苷酸等。本文限于篇幅，仅讨论单抗和RTI的临床应用。