成簇规律间隔的短回文重复序列/CRISPR相关蛋白（CRISPR/Cas9）是在细菌和古细菌中发现的一种自身防御系统，根据其原理可实现定向基因编辑，因其普适、高效、简便的特点，已为多个领域的疾病病理机制、预防或治疗等提供了良好的技术支持。脑血管疾病和神经系统疾病严重危害人类健康，卒中由遗传、不良生活习惯、慢性疾病等因素相关。脑组织结构复杂，细胞类型多样，普适的基因编辑平台较难安全、特异和高效地对靶基因进行研究。学者们不断改进和优化基因编辑技术，发掘了基因编辑技术的潜力和研究方法，推动了脑科学的研究进程。本文在简介CRISPR/Cas9技术原理的基础上，主要从递送方式、腺相关病毒组装、纳米新材料等方面综述了其在脑和神经科学领域中的系统优化进展，从血管稳态、小胶质细胞稳态、血管形成、血脑屏障、药物筛选等方面总结了其在脑血管研究和中风等相关疾病中的应用，并对其在中医药领域的发展进行了展望，以期为相关研究设计提供参考。