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α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）是一种常见的常染色体共显性遗传性疾病，源于编码α-1抗胰蛋白酶(AAT的SERPINA1基因突变，引起AAT聚合体滞留在肝细胞内质网，导致蛋白毒性肝损伤，引起儿童和成人肝病，已成为该类患者第二大死因。目前AATD肝病的发病机制尚不完全清楚，并且针对AATD肝病患者，除肝移植外，尚无大规模应用于临床的药物治疗，因此未来仍聚焦于AATD肝病治疗的探索。