目的观察骨龄接近闭合的青春晚期特发性矮小(ISS)女童使用基因重组人生长激素(rhGH)治疗的疗效以及用药的必要性,为rhGH临床应用提供依据。方法 43例青春晚期ISS女性患者,骨龄13~15.5岁,根据患儿及家长意愿分为治疗组和对照组。治疗组28例,每晚睡前皮下注射rhGH0.18~0.20U/kg,共6个月,对照组15例,仅予心理干预及生活指导。记录所有患儿基础及6月后年龄(CA)、身高(Ht)、骨龄(BA),骨龄与生活年龄比(BA/CA)、身高生长速度(GV)、预测成年身高(PH)。6月后计算各组自身预测身高差(PH6-PH0),并问卷家长及患儿满意度。结果治疗组治疗后生长速度增快,与治疗前自然生长比较,差异有统计学意义(P<0.01);与对照组比较,差异有统计学意义(P<0.01)。预测成人终身高,两组治疗前后及治疗后两组间比较差异均无统计学意义(P>0.05)。两组自身预测身高差比较差异有统计学意义(P<0.01);对照组6月观察期后预测成人身高小于观察前。满意度调查:治疗组对疗效、医疗费用可接受,对治疗过程认为"值得"、不后悔;对照组反馈"了解过、努力过、是主动放弃的也不后悔"。结论骨龄接近闭合的青春晚期ISS女童rhGH治疗有效,但不能明显提高终身高。充分医患沟通后,治疗组和对照组对结果有预期,诊治过程对两组近期均产生积极心理影响。青春晚期ISS是否有必要使用rhGH改善身高建议遵从患方意见。