血友病的基因治疗研究进展

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血友病是一种X染色体连锁遗传病 ,由于编码凝血因子的基因先天性异常而导致的机体出血性紊乱。目前临床上主要采用蛋白替代疗法治疗血友病 ,即给患者反复输注从血浆中纯化的凝血因子Ⅷ或IX因子浓缩制品 ,也有采用基因重组凝血因子Ⅷ或IX因子制品。替代疗法虽然取得了较好的疗效 Hemophilia is a form of X-linked genetic disease that is associated with hemorrhagic disorders of the body due to congenital abnormalities in genes encoding coagulation factors. At present, the main clinical use of protein replacement therapy for hemophilia, that is, patients with repeated infusion of purified blood clotting factor VIII or factor VIII concentrated products, but also the use of recombinant human factor VIII factor or factor VIII products. Although the replacement therapy has achieved good results
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