在各种原因所致的慢性肾脏疾病中，肾小管间质纤维化的程度与肾功能减退密切相关，它是衡量肾脏疾病慢性进展的重要指标之一，是肾脏疾病终末期的共同特征。因而尽早阻止甚至逆转肾小管间质纤维化，对防治终末期肾功能衰竭有重大意义。肾小管间质纤维化的病理基础为间质内大量基质蛋白的积聚。肾小管上皮细胞是病理状态下分泌细胞外基质（ECM）的肾间质成肌纤维细胞的主要来源之一，其通过表型转化、分泌细胞因子、影响细胞外基质代谢等方式，参与肾小管间质纤维化的发生与发展。 肾小管间质纤维化的发生机制尚未完全明确，但细胞因子网络始终是关注的焦点。转化生长因子-β₁（Transforming growth factor-β₁，TGF-β₁）是致纤维化的重要细胞因子。新近的研究表明，TGF-β₁是通过结缔组织生长因子（Connectiv tissue growth factor，CTGF）促使细胞增生和细胞外基质合成增加进而促进肾小管间质纤维化的进展。作为TGF-β₁的下游因子，CTGF被认为是前纤维化的重要标志，其促进组织和器官纤维化的作用仅局限于结缔组织，是肾小管间质纤维化的中心环节。体内外试验均已证实，在各种肾间质疾病状态下，CTGF的表达均明显上调并与小管间质纤维化的程度密切相关，故下调CTGF的表达有可能延缓甚至逆转纤维化。据报道，CTGF反义寡核苷酸可显著抑制肾小管上皮细胞TGF-β₁诱导的纤维连接蛋白（Fibronectin，FN）、纤溶酶原激活物抑制剂（PAI-1）、胶原Ⅰ（ColⅠ）等细胞外基质的表达。但因抑制效率不高、有效持续时间不长、反义技术没有放大效应、用量一般较大而限制了其的临床应用。因此，我们在进一步探寻更有效的基因治疗方法来下调病理状态下肾小管上皮细胞CTGF的表达，以期延缓肾间质细胞外基质的积聚。 近年来，作为2002年世界十大科学成就之首的RNA干扰(RNA int-