研究背景及目的 脂肪肉瘤(LPS)是成人软组织肉瘤(STS)中最常见的一种,通常体积较大,一般为深在性、无痛性、逐渐长大的肿物,最常发生于四肢、腹膜后、肾周、肠系膜区。病理分型复杂,治疗以手术切除为主,但术后复发率极高,术后反复复发及远处转移是患者死亡的主要原因。对于晚期及术后复发的脂肪肉瘤,放化疗效果不佳,且缺乏标准靶向治疗药物。本文报道甲磺酸阿帕替尼靶向治疗晚期盆腔脂肪肉瘤1例,并结合文献复习,从肿瘤的好发部位、临床表现、病理分型、影像学表现、治疗进展及预后等方面进行综合论述,以提高对本病的认识,探索新的有效治疗手段。方法 本文报道甲磺酸阿帕替尼治疗晚期盆腔脂肪肉瘤1例。患者2014年9月因“腹胀”就诊,根据腹腔积液细胞学,初始诊断为左侧卵巢腺癌伴肺转移,但多程化疗及腹腔灌注化疗后病情持续进展。3个月后再次行B超引导下盆腔肿块穿刺活检术,术后病理诊断为多形性脂肪肉瘤(PLS),经过全身化疗及腹腔灌注化疗治疗后,病情仍控制不良。患者基础疾病多,身体一般状况差,ECOG评分4分,难以耐受手术、放疗等治疗。给予甲磺酸阿帕替尼425mg po qd,患者肿瘤标记物较前下降,腹水得到控制,全腹部CT与前片比较示肿块减小,病情评价为SD,身体乏力、纳差等症状较前改善,病情稳定2月余。后患者因病情进展死亡。同时对中国期刊全文数据库(CNKI)、PUBMED等数据库中资料较为详尽的脂肪肉瘤患者进行回顾性研究,分析其主要好发部位、临床表现、病理分型、影像学表现、治疗进展及预后等,以便提高对本病的认识。结论 目前LPS治疗以手术切除为主,但多数LPS患者早期无明显症状,往往表现为无痛性肿块,随着肿瘤体积增大,肿块压迫周围组织器官后才出现相应局部症状,就诊时已经错过最佳手术期,预后不良。而且脂肪肉瘤病理分型复杂,是影响预后的主要因素,且分化差的LPS更容易术后复发及远处转移,传统放化疗对其不敏感。本文报道一例甲磺酸阿帕替尼靶向治疗晚期盆腔PLS并取得满意疗效,毒副反应可耐受,安全性高,提示阿帕替尼可能是一种治疗晚期脂肪肉瘤的新策略,值得进一步研究。