目的：研究成肌细胞及骨髓间充质干细胞体外培养、扩增、诱导分化；利用成肌细胞及骨髓间充质干细胞经尾静脉注射移植治疗DMD模型鼠mdx小鼠；观察移植后的细胞在宿主体内的生长及融合情况；探讨基因治疗DMD的方法及可行性。方法：用多步酶消化法与差速贴壁法培养C57／BL10小鼠成肌细胞，传代4次后用5-溴脱氧尿嘧啶(BrdU)标记，取成肌细胞经尾静脉注射移植入mdx小鼠体内，观察成肌细胞在mdx小鼠肌肉组织中的表达。以差速贴壁及密度梯度离心法共同培养C57／BL10小鼠骨髓间充质干细胞，传代3次后，用BrdU标记，以5-氮杂胞苷为诱导剂进行诱导，取诱导分化后的骨髓间充质干细胞经尾静脉注射移植入mdx小鼠体内，观察骨髓间充质干细胞在mdx小鼠肌肉组织中的表达。用1mlDF培养基经尾静脉注射给mdx小鼠设立对照组。结果：多步酶消化与差速贴壁法培养成肌细胞，原代细胞3～4天后即可传代，可获得稳定传代及足量的细胞，能够保证实验的需求。差速贴壁法与密度梯度离心法培养骨髓间充质干细胞，原代细胞7～10天可以传代生长，经诱导的MSCs向成肌细胞方向分化，表达结蛋白。采用一次性游泳力竭实验，经尾静脉注射移植后的mdx小鼠运动能力较对照组明显增强。注射后4周处死实验动物，取双下肢肌肉检测BrdU、desmin、dystropy蛋白的表达，移植细胞与宿主肌肉细胞融合。结论：成肌细胞数量丰富，易于获取，可以通过注射进行大规模细胞移植，可与宿主的肌肉细胞融合形成多核肌细胞，并可以在肌纤维中存活。骨髓间充质干细胞来源广泛、易于体外培养扩增，具有多向分化潜能，是很有前途的细胞工程和基因工程载体细胞之一。经静脉注射移植的细胞能够和宿主体细胞较好的融合，细胞移植治疗DMD在动物体内能够起到一定的治疗作用。