目的:胰十二指肠肿瘤虽然发病率不高,但无论解剖位置,还是病理表现,都有较为特殊的肿瘤类型,给临床诊治带来了巨大的困难。本研究拟对胰十二指肠肿瘤中的十二指肠乳头癌和胰腺神经内分泌肿瘤分别展开在药物治疗和营养代谢方面的研究。十二指肠乳头癌是壶腹周围癌的一种,该癌种少见,药物治疗研究匮乏。胰腺神经内分泌肿瘤,同样是发病率较低的一类肿瘤,但近年来其发病率持续上升,而相关的营养状态研究却罕见报道。本研究依托大学附属医院丰富的临床资源,拟对这两类临床少见的特殊类型肿瘤各自值得关注的治疗热点和难点进行分析探讨。首先,对十二指肠乳头癌可手术患者的术后辅助化疗以及晚期不可切除患者的姑息化疗临床获益与否进行回顾性分析研究;其次,拟对可行手术治疗的胰腺神经内分泌肿瘤患者的肿瘤功能状态与患者术前血清营养指标之间的关系进行回顾性分析研究。方法:这项回顾性研究包括两个独立的组。回顾性搜集2010年至2018年在浙江大学医学院附属第一医院治疗的十二指肠乳头癌患者为十二指肠乳头癌组,总结十二指肠乳头癌患者根治性切除术后辅助化疗的生存率,并行倾向性评分匹配进一步分析术后辅助化疗的生存情况,同时总结分析转移性十二指肠乳头癌患者行姑息化疗的生存率;回顾性搜集2009年至2016年于浙江大学医学院附属第一医院住院的胰腺神经内分泌肿瘤患者为胰腺神经内分泌肿瘤组,分析胰腺神经内分泌肿瘤功能状态与术前营养状况的关系。结果:本研究十二指肠乳头癌组纳入162例十二指肠乳头癌患者,辅助队列包括化疗组(32例)和观察组(100例),姑息队列包括30例转移性十二指肠乳头癌患者。在辅助队列中,进行1比1倾向性得分匹配分析后,辅助化疗组的中位总生存期(Overall Survival,OS)呈现出优于观察组的趋势(67.4个月vs.45.4个月,P=0.317)。在姑息队列中,中位无进展生存期(Progression-Free Survival,PFS)为8.2个月,中位OS为16.5个月,血清总胆红素水平升高与PFS差相关(HR=0.351,P=0.032),高龄和血清总胆红素水平升高与OS差相关(HR=0.362,P=0.039;HR=0.286,P=0.023)。本研究胰腺神经内分泌肿瘤组纳入94例胰腺神经内分泌肿瘤患者,其中有功能组患者20例,无功能组患者74例。有功能组胰腺神经内分泌肿瘤患者术前血红蛋白、白蛋白、总胆固醇及低密度脂蛋白水平均较无功能组显著降低(P=0.006、0.028、0.027、0.027),在男性患者中有功能组胰腺神经内分泌肿瘤患者血红蛋白、白蛋白、总胆固醇及低密度脂蛋白均明显低于无功能组胰腺神经内分泌肿瘤患者(P=0.031、P=0.014、0.024、0.024),在年龄≤65岁的患者中,有功能组患者血红蛋白明显低于无功能组(P=0.014)。结论:辅助化疗有可能改善十二指肠乳头癌根治性切除术后患者的生存,姑息性化疗对转移性十二指肠乳头癌患者有效,血清总胆红素升高与转移性十二指肠乳头癌患者预后不良相关。有功能性胰腺神经内分泌肿瘤患者血清白蛋白等营养学指标明显差于无功能性患者,在年轻、男性患者中尤为明显,临床医生应重视对其术前营养状况的评估。