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目的探讨非标准免疫抑制治疗方法环孢素A+雄激素+间断泼尼松冲击、环孢素A+雄激素+小剂量泼尼松治疗儿童再生障碍性贫血(再障)的疗效及不良反应,并分析疗效相关影响因素。方法回顾性分析我院儿科在2013年1月1日至2018年5月31日期间收治的59例再障患者的临床资料,按治疗方法不同分为A、B两组,采用环孢素A+雄激素+间断泼尼松冲击治疗的为A组,共18例;采用环孢素A+雄激素+小剂量泼尼松治疗的为B组,共41例。组内比较非重型再障和重型再障各自的疗效;组间比较各组之间的疗效及不良反应,并分别探讨疗效影响因素。结果在药物治疗6个月时,对59例患者进行疗效评估,完全缓解者1例,部分缓解者25例,无效者33例,总体有效率为44.1%(26/59)。A组部分缓解者9例,无效者9例,有效率为50%(9/18);B组完全缓解者1例,部分缓解者16例,无效者24例,有效率为41.5%(17/41)。截止到随访结束时间,A组中位随访时间18.5个月,B组中位随访时间32.0个月。B组随访时间明显长于A组,但A组有效率为72.2%(13/18),B组有效率为58.5%(24/41)。另外,A组中重型再障共12例,有效率91.7%(11/12),B组中重型再障共27例,有效率55.6%(15/27)。A组患者治疗期间未出现复发及死亡患者,B组治疗期间出现复发3例、死亡1例。采用单因素二分类logistic回归分析方法分别探讨A、B两组疗效的影响因素,A组中是否非重型再障与疗效显著相关(P<0.05),重型再障患者疗效优于非重型患者,A组其他因素以及B组相关因素对疗效均无显著影响(P>0.05)。对所有随访患者生存时间进行单因素生存分析P值均大于0.05,无统计学意义。A、B两组出现的不良反应多数较轻微,经对症处理或免疫抑制药物减量及停药后好转。结论1.在无法选择标准治疗方法时,非标准免疫抑制治疗可作为替代治疗。2.环孢素A+雄激素+间断泼尼松冲击治疗重型再障效果较好,且未出现严重不良反应。该方法药物价格相对低廉,患者用药简单方便,依从性更高。3.伴有体液免疫紊乱,且体内存在自身免疫相关抗体的再障患者采用环孢素A+雄激素+间断泼尼松冲击治疗疗效可能更好。