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背景：肝母细胞瘤是一种少见的小儿胚胎性肿瘤，占儿童恶性实体瘤的1％左右，但却是小儿最常见的肝脏恶性肿瘤，发病原因尚未清楚，文献报道与BWS，家族性腺瘤性息肉病，染色体异常等有关，但与肝硬化及HBV无关。
肝母细胞瘤绝大多数发生在3岁以下儿童，男女发病比例为1.6-3.3：1，成人罕有发病，大多数病人以无意发现腹部包块就诊，因临床症状不典型，所以一半以上的病人就诊时已不能手术切除，只有在含有顺铂的化疗方案出现后才出现了肝母细胞瘤患儿生存率的巨大提高。
AFP是肝母细胞瘤最重要的瘤标，90％以上的肝母细胞瘤病人伴有AFP增高，初诊时的血AFP数值有重要的预后意义，AFP还被常作为评价肝母细胞瘤治疗效果、以及随访的重要客观指标。
为配合术前化疗，SIOPEL推出了一种以肝脏解剖为基础的PRETXT分期，以评价术前化疗的效果和进行手术前评估。根据肝叶受累情况将病人分为4期，并以此为依据将病人分为标准组(Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期)和高危组(Ⅳ期)进行分组治疗。
肝母细胞瘤的临床病理可分为上皮型和混合型，上皮型又可再分为胎儿型，胚胎型，巨梁型和未分化型四个亚型。化疗后病理亚型之间可以相互转化。
目的：收集我院近13年收治的47例肝母细胞瘤患者的临床和病理资料；分析研究影响肝母细胞瘤治疗效果以及长期生存率的因素，探讨规范化疗、血AFP水平、发病部位、发病年龄、临床病理类型、肿瘤切缘镜下残留等因素对预后的影响以及与肝母细胞瘤患者长期生存率的关系。找出与国外先进治疗水平的差距，完善我们的治疗方案；明确以上统计指标的预后意义，指导治疗，以期提高肝母细胞瘤患者的长期生存率。
方法：本文收集中山大学附属第一医院1993年1月至2006年3月间收治肝母细胞瘤共47例，其中男性37例(78.7％)，女性10例(21.3％)，男女比例为3.7：1。发病年龄7天至56岁，除1例56岁成人外，小儿最大发病年龄为9岁，小儿平均发病年龄16.39个月，中位发病年龄12个月。47例病人中1岁以下31例(66％)，3岁以下43例(91.5％)。PRETEXTⅠ期病人5例(11.1％)，Ⅱ期18例(40％)，Ⅲ期13例(28.9％)，Ⅳ期9例(20％)，1例病人无临床影响学资料，1例为术后复发病人。47例病人中进行术前化疗28例，17例行手术治疗，未进行术前化疗者19例，14例进行手术治疗；2004年开始按照SIOPEL的术前化疗进行相对正规的术前化疗。本组33例病理标本中30例为手术切除病理，3例为活检病理。
结果：47例病人中随访到36例，失访11例，随访率为76.6％，其中生存14例，死亡22例，总生存率38.9％，随访时间2-146月，平均随访时间19.46个月，中位随访时间为2.75月。本组47例病人中术前化疗组28例9例存活，两年生存率为35.6％；未化疗组19例5例存活，两年生存率为35.7％，两组之间生存率差异P=0.643，但术前化疗组病人较未化疗组病人临床分期晚。2004年开始按照SIOPEL的术前化疗方案进行相对规范的术前化疗后，生存率大大提高，7例中有6例存活，两年生存率为80％，而不规范化疗组仅为20％，两组之间生存率差异P=0.036。术前化疗组有1例Ⅳ期病人介入化疗后存活，为唯一Ⅳ期存活病人存活。PRETEXTⅠ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期生存率分别为60％，44.4％，15.4％和11.1％，Ⅰ期与Ⅳ期之间生存率差别P=0.040，Ⅱ期与Ⅳ期之间生存率差别P=0.025。按照标准组(Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ)和高危组(Ⅳ)分组统计，P=0.037。AFP＜100ng/ml和AFP位于100-1000000ng/m1之间病人生存率差异P=0.009，AFP＞1000000ng/ml与AFP位于100-1000000ng/ml之间病人生存率差异P=0.006。28例有病理分型病人中胎儿型与混合型之间生存率差异P=0.033，巨梁型与混合型之间P=0.040。但胎儿型和梁型临床分期较晚，而混合型和胚胎型分期较早。行手术治疗组和非手术组之间生存率差异P=0.036。术后有切缘残留组病人与完整切除组病人生存率差别P=0.029，但本组残留病人中仅1例是术后化疗后复发，化疗方案不含有顺铂。肝脏两叶发病病人与单叶发病病人生存率差异P=0.014。6月以下患儿与6月以上病人生存率差异P=0.285。本组有1例病人为产前B超发现。2例行肝移植均死于术后并发症，其中1例为补救性肝移植。
结论：规范的术前化疗有效提高了肝母细胞瘤的手术切除率和长期生存率，降低了手术难度，特别是对于中晚期肝母细胞瘤病人；介入肿瘤栓塞化疗是一种安全有效的化疗方式，尚有个别病例介入后肿瘤完全消失，但尚未被普遍应用；肝移植为化疗后肿瘤局限于肝内但仍无法手术切除得病人提供了一种治疗方式的选择，且治疗效果良好；术后镜下残留不一定会导致术后复发，不必进行大剂量化疗及补救手术；依据PRETEXT分期将病人分为标准组和高危组分别治疗是正确可行而且必须的；AFP＜100ng/ml的病人预后差，此类病人应被归入高危组治疗；肝脏两叶发病病人预后较单叶发病病人预后差；AFP还被作为治疗效果观察以及随访得客观指标；临床病理与预后的关系尚需进一步研究明确，且需与临床分期相结合；发病年龄没有预后意义；产前检查是提高肝母细胞瘤早期诊断的重要方式，提高家长对这类疾病的认识，及早就医，配合治疗也是提高肝母细胞瘤患者生存率的一个重要方面。