目的：探讨WT1基因及其蛋白产物在急性髓细胞白血病(AML)细胞的表达及临床意义。方法：采用逆转录-聚合酶链反应(RT-PCR)及免疫组化的方法检测初治及复发的AML患者治疗前及K562细胞系、正常志愿者骨髓或外周血单个核细胞中WT1基因及其蛋白产物的表达情况,并结合临床观察WT1基因及蛋白产物表达与治疗疗效的关系。结果：WT1基因及蛋白在45例AML初治患者中分别有39例(86.7%)和38例(84.4%)表达阳性,在6例复发患者中两者均全部阳性,在16例对照组中两者均表达阴性；初治患者中WT1基因和蛋白表达阳性患者的初次化疗完全缓解率分别为42.4%和40.6%,WT1基因和蛋白表达阴性患者的初次化疗完全缓解率分别为83.3%和85.7%；AML患者WT1基因表达与蛋白表达呈正相关关系(r=0.277,P<0.05)；WT1基因及蛋白的表达与患者的年龄、性别、发病时的外周血象及骨髓原始细胞数无关；AML各亚型间WT1基因及蛋白的表达无明显差别；WT1基因相对表达量与初治AML患者首次化疗的完全缓解率有关,WT1基因相对表达量≥1预示初治患者预后不良(x2=4.356,P<0.05),6例复发患者WT1相对表达量均≥1,再次诱导缓解率低。结论：检测AML患者WT1基因及蛋白的表达可作为判断其临床预后的一种手段,同时WT1基因及蛋白产物表达的相关性提示WT1蛋白的表达可以作为AML免疫治疗的靶点。