目的：观察“补肾生髓成肝”治疗慢性乙型肝炎肝衰竭的临床疗效及机制。方法：采用随机对照临床试验(RCT)方法,将湖北省中医院、武汉市医疗救治中心、武汉市第一医院、武汉市中医院、武汉市第七医院、武汉大学中南医院2007年1月至2011年6月慢性乙型肝炎肝衰竭患者,随机分为3组：西医对照组、中西医结合1组、中西医结合2组(“补肾生髓成肝”治疗组),三组比例为1：2：1,共入选病例144例,入选后因多种原因脱落12例,纳入统计分析的共132例,其中男110例,女22例。西医对照组运用基础治疗+对症支持治疗方案；中西医结合1组采用基础治疗+对症支持治疗+凉血活血退黄、清热解毒利湿、温阳健脾退黄、益气解毒化瘀法治疗方案；中西医结合2组使用基础治疗+对症支持治疗+“补肾生髓成肝”治疗方案。治疗观察期为8周。观察时间点：第0周、1周、2周、3周、4周、5周、6周、7周、8周；随访期24-48周。观察时间点：第12周、24周、48周。主要观察指标为病例死亡率、并发症发生率、病毒学指标、生化指标等,其中死亡率为主要疗效评价指标。结合前期临床应用基础研究成果探讨“补肾生髓成肝”治疗慢性乙型肝炎肝衰竭的可能作用机制。结果：中西医结合组(1+2组)死亡率(28.71%)与单纯西医治疗组死亡率(51.61%)比较,经统计学处理,差异显著,P<0.05。中西医结合2组(“补肾生髓成肝”治疗组)死亡率(16.67%)低于中西医结合1组死亡率(35.38%),经统计学处理,差异显著, P<0.05。经治疗后西医对照组患者ALB平均水平未见上升,反而有轻度下降；中西医结合组(1组、2组)患者均上升,经统计学处理,差异显著,P<0.05,其中以中西医结合2组(“补肾生髓成肝”治疗组)上升明显,且与西医对照组治疗前后差值比较,经统计学处理,差异显著,P<0.05。结论：“补肾生髓成肝”指导中西医结合治疗慢性乙型肝炎肝衰竭具有显著降低死亡率,在一定程度上使患者的肝脏组织得到重构,功能得到代偿或恢复。“补肾生髓成肝”调控慢性乙型肝炎肝衰竭患者紊乱的肝再生过程可能是其作用机制。临床应用基础研究结果提示,“补肾生髓成肝”促进骨髓干细胞转化肝细胞,调控肝再生相关的基因表达、信号通路可能是其分子作用机制。