随着世界上各地患有AD（Alzheimer’s disease,AD）的人数字的持续增长,它们带来的经济和社会问题变得越来越严重。淀粉样蛋白（Amyloidβpeptide,Aβ）的大量沉积形成老年斑是发病的主要原因。AD并非简简单单的单基因疾病,AD的发生和病变不只是由一个单病因引起的,因此针对单一靶点设计的策略药物并不能够从根本上解决问题,我们应寻找能同时对该疾病的多个相关靶点进行作用的解决思路。基于此,本文的工作方向主要分为以下两个部分。第一个部分,由于Aβ与Cu²⁺在AD发病机制过程中的多样性,我们策略性地设计合成了一个改性的化合物EDTA-ASA。它以经典螯合剂EDTA为核心骨架,以4-ASA为荧光团进行修饰。EDTA-ASA具有多配位中心,因而可以提供很好的配位位点,具有特异性螯合Cu²⁺的潜力。通过电子喷雾质谱（ESI-MS）、傅里叶红外光谱（FT-IR）、核磁共振氢图谱（¹H NMR）对合成出来的目标产物进行表征。EDTA-ASA与不同常见金属离子之间的相互作用的测定由荧光光谱（FS）和紫外-可见吸收光谱（UV-vis）表征,通过DFT理论计算进一步研究了两者之间的识别机制以及荧光淬灭原理。利用Th T荧光光谱法、扫描电镜（TEM）研究进一步测定了EDTA-ASA对Cu²⁺诱导的Aβ₄₀-Cu（Ⅱ）/Zn（Ⅱ）聚集体解聚性能的研究。结果表明,EDTA-ASA能够不受其他竞争性金属离子的影响专一性地识别Cu²⁺,发生明显的荧光淬灭响应,荧光淬灭率达到99.2%。EDTA-ASA对Aβ₄₀-Cu（Ⅱ）聚集体的解聚率为62.20%,比EDTA的解聚率提高了1.37倍。由此,EDTA-ASA可以有效地夺取Aβ₄₀-Cu（Ⅱ）纤维化聚集体系中的Cu²⁺,发挥解聚Aβ₄₀-Cu（Ⅱ）纤维聚集体的作用。功能化修饰后的EDTA-ASA为新型金属螯合剂的设计提出了一种新的策略,拓宽了螯合剂功能化的途径,开辟了有助于AD治疗金属离子螯合剂的新方向。第二个部分,对Aβ的产生起到关键作用的是β-分泌酶,BACE1基因可以来调控其的活性。我们可以通过抑制BACE1的活性,达到从源头上减少Aβ的生成的目的。BACE1基因启动子区域存在一个高GC序列区域,富G序列具有形成G-四链体二级结构的潜在能力。BACE1基因启动子区域G-四链体的形成有望会下调BACE1酶的表达,从而降低了其经由APP通过淀粉样蛋白途径酶切产生Aβ的几率。因此发掘可以诱导BACE1基因中的富G序列形成G-四链体以及能够与此G-四链体结构特异性相互作用,并使之稳定的小分子化合物,就有希望抑制BACE1的表达,从而达到抑制Aβ生成的作用。基于G-四链体小分子配体设计策略,我们首先设计合成了一系列多吡啶金属钌（Ⅱ）配合物,并通过ESI-MS、FT-IR、¹H NMR对目标产物进行表征分析。通过紫外-可见光谱和荧光光谱对一系列的多吡啶金属钌（Ⅱ）配合物进行了光学性质的研究。在分子水平上,通过Uv-vis光谱实验,圆二色光谱（CD）研究了多吡啶金属钌（Ⅱ）配合物与BACE1 DNA序列之间的相互作用。