【摘 要】
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背景视网膜母细胞瘤是儿童最常见的眼内恶性肿瘤,可导致视力丧失、眼球摘除甚至死亡。患儿就诊时以眼内期肿瘤为主,化疗结合局部治疗是眼内期视网膜母细胞瘤目前主要的治疗方法,化疗方法包括全身静脉化疗和动脉介入化疗。但两种化疗方法的优劣尚无定论。目的评价静脉化疗和动脉介入化疗的有效性和安全性,并探索眼内期视网膜母细胞瘤眼球摘除的高危因素。方法本研究为回顾性临床队列研究,纳入对象为2014年1月至2017年6
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背景视网膜母细胞瘤是儿童最常见的眼内恶性肿瘤,可导致视力丧失、眼球摘除甚至死亡。患儿就诊时以眼内期肿瘤为主,化疗结合局部治疗是眼内期视网膜母细胞瘤目前主要的治疗方法,化疗方法包括全身静脉化疗和动脉介入化疗。但两种化疗方法的优劣尚无定论。目的评价静脉化疗和动脉介入化疗的有效性和安全性,并探索眼内期视网膜母细胞瘤眼球摘除的高危因素。方法本研究为回顾性临床队列研究,纳入对象为2014年1月至2017年6月期间在上海交通大学医学院附属第九人民医院收治的眼内期视网膜母细胞瘤（国际分期C至E期）患者。患者初次接受的治疗方法为动脉介入化疗或全身静脉化疗,且治疗过程中未更改化疗方式。最终共纳入来自152名患者的167只眼。比较动脉介入化疗和静脉化疗治疗眼内期视网膜母细胞瘤患者的保眼率、转移率和肿瘤相关死亡率,并记录治疗过程中发生的不良事件。将可疑危险因素作为独立因素放入多因素Cox回归模型中。结果动脉介入组纳入82位患者（82只眼）,静脉化疗组纳入70位患者（85只眼）。平均随访时间分别为15.9个月和25.8个月。在动脉介入化疗组中,3（5.7%）只D期眼和2（9.1%）只E期眼接受眼球摘除术,无患者发生转移和肿瘤相关死亡。而在静脉化疗组中,6（13.6%）)只D期眼和14（51.9%）只E期眼最终行眼球摘除术,共有3（4.3%）名患者因肿瘤转移死亡,死亡患者的中位生存时间为24.0个月。两组D期和E期患眼的保眼时间有显著差异（P<0.001）。动脉介入化疗的并发症以眼部表现为主,包括短期的眼睑水肿（n=12,14.6%）、球结膜充血（n=24,29.3%）、流泪增多（n=10,12.2%）和上睑下垂（n=2,2.4%）;远期的玻璃体出血（n=5,6.1%）、网膜下出血（n=6,7.3%）,眼动脉灌后痉挛（n=3,3.7%）和白内障（n=7,8.5%）。静脉化疗的并发症包括骨髓抑制、发热、呕吐和脱发。多因素Cox比例风险回归模型发现动脉介入化疗（HR:3.58,P=0.015）和年龄较小（HR:1.02,P=0.049）的眼内期视网膜母细胞瘤患者眼球摘除风险低。总结较静脉化疗,接受动脉介入化疗比接受静脉化疗的眼内期视网膜母细胞瘤（D期和无临床高危因素的E期）患者的保眼率高,转移率和肿瘤相关死亡率低。无论接受何种化疗,患者年龄越小保眼率越高。
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