目的:肺癌是所有癌症类型中最常见的癌症,也是癌症死亡的主要原因。第一部分研究以患者为中心,对EGFR抑制剂治疗晚期非小细胞肺癌患者的安全性、创新性、适宜性、可及性4个维度进行评价,为卫生政策的制定和临床决策提供参考并促进临床合理用药。方法:安全性维度通过米内网、药智网以及美国食品药品监督管理局官网检索可抑制EGFR突变药物的国内外说明书,并利用计算机检索、Pub Med、Embase、Science Direct、中国知网、万方数据知识服务平台等多个文献数据库,获得与药品安全性相关的临床实验、综述、上市后评价、不良反应监测等文献,通过给药途径风险、上市前安全性、上市后安全性以及特殊人群用药对使用EGFR抑制剂的安全性进行评价。可及性维度研究选取了安徽省某三级综合性公立医院,采用回顾性数据分析的研究方法收集该院2016年1月-2020年12月EGFR抑制剂连续5年的销售额与销售量,资料来源于医院的电子病历系统。通过Microsoft Excel 2010录入并计算收集的药品成本、药品全年销售量,计算EGFR抑制剂的DDDs、DDDc和B/A,进行分析比较。适宜性维度则采用真实世界处方合理性分析方法并结合患者的临床药物使用情况进行评价,对患者处方进行用药合理性分析。该研究通过HIS系统抽取样本医院2016-2020期间内每年非小细胞肺癌处方100张,共计500张处方。按《处方管理办法》规定的内容并参考药品说明书进行处方点评,回顾性分析医师在开具处方过程中存在的问题,并对用药不适宜处方进行分析。创新性维度研究通过检索相关文献与资料对EGFR-TKIs的技术创新和产业创新两方面进行分析。结果:药物可及性维度,研究发现,样本点使用非小细胞肺癌的EGFR类抑制剂主要包括吉非替尼、厄洛替尼、盐酸埃克替尼、奥西替尼、阿法替尼、盐酸安罗替尼六种药品。DDDs排在前三位的药品分别是吉非替尼、盐酸埃克替尼及厄洛替尼。从2016年至2020年,吉非替尼仅在2017年其B/A等于1,其他四年B/A大于1.0;厄洛替尼从2016年至2017年的B/A小于1.0,2018-2020年连续三年B/A大于1.0;奥西替尼于2018-2020年连续三年B/A基本都在1.0附近,药物选择的同步性较好。药物使用适宜性分析结果显示,500张处方当中不合理用药有25例,占比为5%。结论:EGFR抑制剂是目前治疗非小细胞肺癌临床高选择性药物,药物在选择方面应综合考虑患者的具体病情、药物的有效性及安全性等特点,并在使用中兼顾药物可及性和适宜性方面的因素。目的:随着现代药物政策、医保谈判、预算影响分析的变化,晚期非小细胞肺癌患者治疗中药物的合理选择需要兼顾临床疗效和疾病的经济负担。本课题第一部分药物利用研究显示,2016-2020年度中EGFR抑制剂中用药频度较高的是吉非替尼,其药物同步性分析也显示了其药品成本逐年降低或者患者接受程度较好。本部分选择对吉非替尼单药治疗和联合化疗非小细胞肺癌进行成本效果分析,在完善EGFR抑制剂类药物临床综合评价的基础上,为临床合理用药提供依据,促进药物经济学方法在临床决策中的广泛应用。方法:建立马尔可夫模型,评价一线化疗吉非替尼和联合化疗治疗晚期非小细胞肺癌的健康和经济效果。临床数据、成本和效用数据从已发表的文献或现实世界中获取;以质量调整生命年和增量成本效益比作为分析结果。采用敏感性分析验证模型的稳健性。结果:吉非替尼和联合化疗策略的平均成本分别为62882.83美元,84509.30美元;两组的QALY值分别为1.70和1.93。联合化疗与吉非替尼单独治疗的ICERs为95135.50美元。单因素敏感性分析结果显示,进展状态的效用值对结果的影响最大,其次是支持治疗费用和无进展生存效用值等。概率敏感性分析显示,如果中国的支付意愿阈值为$33,300/QALY,联合化疗方案优先使用的概率低于吉非替尼单药治疗方案。结论:本研究表明,从中国卫生系统的角度来看,联合化疗对于EGFR突变的晚期非小细胞肺癌患者并不是一种成本效果综合评价的优选方案。研究结果可以帮助临床医生为晚期非小细胞肺癌患者做出最佳的治疗决定。