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背景与目的：婴儿痉挛症(infantile spasms, IS)是最常见的国际公认的一种难治性癫痫综合征。自1958年Sorel和Dusaucy报道促肾上腺皮质激素(ACTH)治疗IS有效以来,ACTH一直被认为是治疗IS的首选和经典药物。但ACTH副作用出现率高,国内普遍缺药,而传统和新的抗癫痫药物对IS治疗效果欠佳。近年来Lux及Kossoff等的研究发现,大剂量泼尼松龙(prednisolone)与ACTH治疗IS疗效相当,且副作用较少,价格便宜。本研究旨在评价不同剂量泼尼松(prednisone)联合托吡酯(topiramate, TPM)在治疗IS的临床疗效和安全性,为IS的用药提供新的选择。方法：收集2011年5月～2012年12月就诊于江西省儿童医院神经内科的56例IS患儿,经监护人知情同意后,随机分为对照组和试验组两组,对照组予以口服泼尼松(2mg/kg·d, bid)2周,试验组予以口服泼尼松(40mg/d,q6h)2周,两组均添加TPM初始1mg/kg·d,qd或bid,于2周内调至维持量(3～5mg/kg·d, bid)。2周时如果发作控制则两组激素均开始减量,在5周内逐渐减量直至停药,总疗程共7周。如2周后仍有发作,两组激素均按初始剂量延长2周,再减量,总疗程达9周。所有患儿均于治疗前和治疗2周后及疗程结束(7周或9周后)时进行视频脑电图(video electroencephalogram,VEEG)监测和痉挛发作控制情况评估,并记录药不良反应,Gesell发育测试于治疗前和6个月后(仅对发作缓解6个月以上者)进行。所有患儿均接受了2～18月的随访。结果：(1)治疗2周时,试验组和对照组中IS患儿痉挛发作完全控制率分别为75.00%(21/28)和28.57%(8/28)，同期高度失律缓解率分别为60.71%(17/28)和21.43%(6/28)；疗程结束时,试验组和对照组中IS患儿痉挛发作完全控制率分别为67.86%(19/28)和35.71%(10/28),同期高度失律缓解率分别为57.14%(16/28)和14.29%(4/28)。无论是在治疗2周还是在疗程结束,两组比较差异均有统计学意义(χ112=12.087,P11=0.001;χ122-5.793,P12-0.016;χ212=8.928,P21=0.003;χ222=11.200,P22=0.001)。(2)不良反应：本研究试验组和对照组中不良反应均以体重或食欲增加为最常见,两组不良反应出现率分别为82.14%(23/28)和67.86%(19/28),两组间比较差异无显著统计学意义(χ2=1.524,P=0.217),但试验组中高血压的发生率较对照组高。两组中均无1例因药物不良反应而退出治疗。（3）截止总结病例时，试验组和对照组中IS患儿复发率分别为31.82%（7/22）和72.73%（8/11），两组比较差异有统计学意义（P=0.026）；试验组中9例（痉挛发作缓解6个月以上）前后DQ比较，均值增大，但前后对比差异无统计学意义（t=2.271，P=0.053）。结论：（1）大剂量泼尼松联合TPM治疗IS疗效明显优于常规剂量泼尼松联合TPM。（2）经随访2～18个月，试验组IS的复发率明显低于对照组。（3）观察过程中，试验组不良反应发生率与对照组相仿，均无1例因不良反应而退出治疗。