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目的:观察尼洛替尼（Nilotinib）作为一线、二线治疗慢性髓性白血病慢性期（chronic myeloid leukemia,CML-CP）患者的临床疗效,进一步探讨应用二代酪氨酸激酶抑制剂的最佳时机。方法:回顾性分析2014年6月1日至2019年12月31日在河北医科大学第二医院门诊及住院部确诊及治疗的CML-CP患者,收集患者的性别、年龄、初次诊断时间、TKI初次治疗时间及二代转换时间、白细胞计数（WBC）、嗜碱性粒细胞绝对值、血红蛋白（HG）、血小板计数（PLT）、BCR/ABL融合基因水平、骨髓原始细胞比例。共219例患者,男127例,女92例,中位年龄44岁,其中一线尼洛替尼治疗的CML患者58例,一线伊马替尼治疗的CML患者161例,比较两组TKI治疗的临床疗效。一线应用二代TKI尼洛替尼治疗的CML患者58例,二线转换尼洛替尼治疗的CML患者57例,对比两组临床疗效。从接受伊马替尼治疗时间开始,二线应用尼洛替尼组患者根据转换时间分为≤6个月早期转换组（A组）、>6个月晚期转换组（B组）,其中A组40例,B组17例,比较转换治疗后的疗效。结果:1.一线伊马替尼治疗与一线尼洛替尼治疗CML-CP患者的疗效比较:一线尼洛替尼治疗的CML-CP患者58例,一代TKI伊马替尼组患者161例。治疗3个月时尼洛替尼组获得早期分子学反应EMR(BCR-ABLIS≤10%)以及BCR-ABLIS≤1%、BCR-ABLIS≤0.1%（MMR,主要分子生物学反应）的比例均高于伊马替尼组（93.1%vs 62.1%,69.0%vs 32.9%,39.7%vs 11.2%）且均具有统计学意义（P<0.001,P<0.001,P=0.001）;治疗6个月时达到BCR-ABLIS≤1%、MMR的尼洛替尼组患者比例均高于伊马替尼组（86.2%vs 60.9%,65.5%vs 21.7%）,均具有统计学差异（P均<0.001）;12个月时达到MMR、BCR-ABLIS≤0.01%（MR4.0,分子学反应MR4.0）、BCR-ABLIS≤0.0032%（MR4.5,分子学反应4.5）的尼洛替尼治疗组患者比率亦均高于伊马替尼组（81.0%vs 41.6%,67.2%vs 39.8%,63.8%vs 37.9%）,均具有统计学差异（P<0.001,P<0.001,P=0.001）。2.一线尼洛替尼治疗与二线尼洛替尼转换治疗CML-CP患者的疗效比较:一线尼洛替尼治疗患者58例（A组）,二线伊马替尼转换尼洛替尼治患者57例（B组）,比较2组在治疗3个月时获得BCR-ABLIS≤10%、BCR-ABLIS≤1%比例,A组均高于B组（93.1%vs 86.0%、69.0%vs 64.9%）,获得MMR的比例分别为39.7%、47.4%,两组相比均无统计学差异（P=0.211,P=0.644,P=0.404）;治疗6个月时获得BCR-ABLIS≤1%、MMR的比率,A组高于B组（86.2%vs 78.9%、65.5%vs 59.6%）,两组相比疗效均无统计学差异（P=0.304,P=0.561）;治疗12个月时达到MMR、MR4.0、MR4.5的比率,A组均高于B组（81.0%vs 71.9%、67.2%vs 54.4%、63.8%vs 52.6%）,两组相比差异均无统计学意义（P=0.249,P=0.158,P=0.225）。3.二线尼洛替尼早期转换及晚期转换组的疗效比较:57例伊马替尼转换为二线尼洛替尼治疗的患者,分为早期转换组（A组）、晚期转换组（B组）。转换治疗后A、B组3个月时达到BCR-ABLIS≤10%的比例分别为87.5%、82.4%,BCR-ABLIS≤1%的比率分别为62.5%、70.6%,两组相比均无统计学差异（P=0.924,P=0.558）,而3个月时达到MMR的患者比率A组高于B组（50.0%vs 17.6%）,两组相比有统计学意义（P=0.023）;对比6个月时获得BCR-ABLIS≤1%、MMR的患者比例A组均高于B组（82.5%vs 70.6%、62.5%vs 47.1%）,两组相比均无统计学差异（P=0.513,P=0.280）;12个月时达到MMR、MR4.0、MR4.5的患者比例A组均高于B组（72.5%vs 64.7%、60.0%vs 47.1%、57.5%vs41.2%）,两组相比均无统计学意义（P=0.556,P=0.368,P=0.259）。结论:1.二代TKI一线治疗CML患者比伊马替尼一线治疗患者疗效更佳,有更高比例患者获得EMR及MR4.5。2.一线尼洛替尼组获得EMR及MR4.5的比例均高于二线转换尼洛替尼组,但无统计学差异,需进一步扩大样本量评估疗效。3.一线伊马替尼治疗的CML患者未达治疗目标时早期转换（6个月内）为二代TKI治疗3个月时更易达到MMR。