目的:探讨三磷酸腺苷酶家族蛋白2(ATAD2)在肝门部胆管癌(hilar cholangiocarcinoma,HC)中的表达水平及其与HC患者临床病理因素和预后的关系。研究方法:收集2007年1月—2012年6月在中国医科大学第一附属医院肝胆外科行肝门部胆管癌根治术治疗的癌组织蜡块及病例资料共81例,选取同时期胆管正常组织标本30例作对照。采用免疫组化、qRT-PCR及Western Blot检测HC中ATAD2的表达水平。结合HC患者的临床病理因素和预后,通过应用统计学方法分析其与ATAD2的表达关系。结果:HC组织中ATAD2阳性表达率70.37%(57/81),显著高于正常胆管组织的6.67%(2/30),差异有统计学意义(χ~2=35.678,P<0.01),且ATAD2表达与淋巴结转移、TNM分期有关(分别χ~2=28.619,31.612,均P<0.01)。ATAD2阴性HC患者术后1、3和5年生存率分别为87.5%、54.1%和33.3%,ATAD2阳性HC患者术后1、3和5年生存率分别为40.3%、14.0%和1.7%,两组患者生存率比较差异有统计学意义(χ~2=14.162,P<0.01)。单因素分析与多因素Cox回归分析得出结论,HC患者预后的独立影响因素为ATAD2表达、淋巴结转移以及微血管侵犯(分别F=4.703,4.961,5.013,均P<0.05)。结论:本研究通过免疫组织化学染色、qRT-PCR及Western Blot的方法发现了ATAD2在HC中高表达,首次证实了ATAD2的表达与HC患者的淋巴结转移和TNM分期有相关性,并且ATAD2高表达的患者术后总体生存率较低,另外HC患者预后的独立影响因素为ATAD2表达、淋巴结转移以及微血管侵犯。虽然ATAD2在HC中作用的分子机制仍需要进一步的深入研究和探讨,但通过本研究结论推断,ATAD2将有望作为HC患者预后的精确指标,并为HC患者开辟新的诊疗指向提供一定的基础理论依据。