目的:心阴片对慢性心力衰竭（气阴虚血瘀水停证）患者的临床疗效显著,可改善心脏收缩功能,提高NYHA心功能分级、运动耐力,减少室性心律失常的发生率等。本研究通过外周白细胞RNA测序（RNA sequencing,RNA-seq）分析不同疗效组服用心阴片前、后患者体内情况的变化,对比显效组和有效组间的差异表达基因及相关生物过程、信号通路等,试探究心阴片发挥作用的可能机制。方法:本研究通过医学伦理委员会审查,所有受试者均签署知情同意书。按照纳排标准共纳入广州中医药大学第一附属医院心血管门诊及住院部的冠心病慢性心力衰竭病人11例。在接受规范的西药治疗基础上加服中成药心阴片（规格:0.25克/片）,4片/次,3次/日,口服,温开水送服,疗程为4周。详细记录患者基本信息,在入、出组时两个访视点评测疗效指标及安全性观察指标（血尿常规、心电图、肝肾功等）,并根据疗效评价标准将病人分为显效组和有效组作为转录组研究分组。同时,在入、出组时两个访视点抽取外周血4ml进行白细胞提取,加入1ml的trizol试剂后放入-80℃冰箱中保存,待所有样本收集完成后进行转录组测序分析。对比上述两组服用心阴片前、后及组间的转录组差别,通过差异表达基因（Differentially Expressed Genes,DEGs）分析、基因本体（Gene Ontology,GO）功能注释、京都基因与基因数据库（Kyoto Encyclopedia of Genes and Genomes,KEGG）富集分析过程,试探究心阴片对冠心病慢性心力衰竭治疗作用的候选基因及信号通路。结果:1、临床观察通过分析患者入组前、后相关检查结果,根据疗效判定标准,将纳入患者分为显效组和有效组,其中显效组内男性3名,女性2名,4例患者NYHA心功能分级提高1级,1例达I级（P=0.025<0.05）,且结果具有显著性差异。有效组内共5名患者,男性2名,女性3名,所有患者NYHA心功能分级保持稳定。2.转录组研究通过外周血白细胞RNA-seq分析显效组和有效组服用心阴片前、后及组间基因表达差异的对比,以P<0.05,差异倍数>1.5作为差异表达基因的筛选标准,并通过GO分析和KEGG通路分析初步探究两组DEGs主要参与的生物过程、功能和信号传导通路。其中pro＿eff-vs-pre＿eff内共筛选出129个DEGs,其中上调差异表达基因33个,包括EXOC3L2、ANGPTL4、STC2等,下调差异表达基因96个,包括IFI6、COL6A3、PMAIP1、IDO1、CXCL8等。而pro＿exc-vs-pre＿exc内共筛选出105个DEGs,其中上调差异表达基因41个,包括FN1、LOC118、SPARCL1等,下调差异表达基因64个,包括COL12A1、CXCL8、SPOCK1、COL6A3、CAMP、KIR3DL1等。GO分析显示,pro＿eff-vs-pre＿eff的DEGs在细胞粘附、信号传导、蛋白细胞外基质、细胞核、I型干扰素信号通路、细胞增殖的负调控方面富集,而pro＿exc-vs-pre＿exc的DEGs在细胞粘附、信号传导、蛋白细胞外基质、细胞核、胶原纤维组织、胶原分解代谢过程、增殖的负调控、细胞凋亡方面富集。KEGG分析发现两组DEGs主要在抗原呈递、自然杀伤细胞介导的细胞毒性、TOLL受体信号通路、肿瘤坏死因子信号通路、白细胞介素17信号通路、细胞因子与受体相互作用、PI3K-Akt信号通路显著富集,与机体的免疫炎症反应密切相关。结论:本研究通过分析心阴片临床疗效的差别,将患者分为显效组和有效组,基于转录组学的分析,心阴片可能通过以下2个方面发挥疗效:（1）COL12A1、ADAMTS2、COL5A2等基因的下调可能抑制免疫炎症反应,调节胶原纤维蛋白结构、代谢、表达等,抑制心肌纤维化,延缓CHF进程,改善心脏功能及临床症状。（2）CXCL8、CXCL1、FN1、COL1A2等基因的下调可能抑制PI3K-Akt signaling pathway、Cytokine-cytokine receptor interaction等信号通路,抑制免疫炎症反应、下调自噬,抑制心肌纤维化。