目的:石蒜碱(Lycorine)是一种天然生物碱,已被证明具有多种生理作用,包括潜在的抗癌作用。然而,石蒜碱对骨肉瘤的抗癌作用及具体的分子机制尚不清楚。在本研究中,我们研究了石蒜碱在人骨肉瘤增殖、侵袭及迁移中的作用,并阐明了其潜在的作用及分子机制。方法:在体外实验中,用不同浓度的石蒜碱分别处理骨肉瘤细胞。然后对细胞的增殖、集落形成、细胞周期分布、细胞凋亡、迁移和侵袭情况进行分析,检测石蒜碱对骨肉瘤细胞系的作用。用Western Blot实验检测相关蛋白。此外,采用裸鼠异种移植模型评价石蒜碱在体内对骨肉瘤的治疗潜力。结果:体外实验结果表明,石蒜碱可以明显抑制骨肉瘤细胞的增殖、集落形成,迁移和侵袭,并引起周期阻滞和诱导其凋亡。Western Blot实验结果表明石蒜碱可能通过上调SH2含域磷酸酶1(SH2 domain-containing phosphatase 1,SHP-1)的表达来抑制Janus激酶2(Janus kinase 2,JAK2)和信号转导与转录激活因子3(signal transducers and activators of transcription 3,STAT3)的表达,从而调节STAT3下游的靶基因和相关蛋白的表达。体内实验结果表明,石蒜碱可以明显抑制裸鼠骨肉瘤的生长并且对重要脏器无明显毒副作用。结论:结果表明,石蒜碱的抗骨肉瘤作用至少部分原因是由于抑制JAK2/STAT3通路来实现的。体内研究结果表明,石蒜碱具有强大的抗肿瘤活性并且毒性较低。因此,石蒜碱有可能成为未来骨肉瘤治疗的一种候选药物,具有良好应用前景。