研究目的1.系统总结国内外偏头痛疗效评价现状偏头痛是一种以患者自身不适为主要症状的复发-缓解类疾病,以其高发病率和高复发率严重影响着患者的生活质量。患病人群以25-45岁的中青年为主,对社会劳动力影响巨大,同时与中风病、抑郁症等多种疾病密切相关,给患者造成了严重的经济、生理和心理负担。偏头痛的防治已成为目前医学界面临的重要课题之一,而科学的疗效评价是进行防治的前提。笔者对近二十年国内外偏头痛临床研究的相关文献进行搜索、筛选,对文献中使用的疗效评价方法进行总结、归类,以系统总结国内外偏头痛疗效评价现状,并探讨适合偏头痛特点的系统的疗效评价方法。2.对偏头痛PRO量表进行文献比较研究为了对课题组已经研制成功的偏头痛PRO量表进行改良和性能评价,本文将其与国内现有的PRO量表进行对比,通过对国内现有的涉及各系统疾病的PRO量表的内容、评价方法进行分析归类,并通过不同疾病PRO量表的设计内容和性能评价方法的不同,与偏头痛基于患者报告的结局评价量表初稿的性能考评进行比较,探索适合偏头痛PRO量表的内容和性能评价方法,为量表的内容完善和进行全面的性能评价奠定基础。研究方法在国家知识基础设施(Chinese National Knowledge Infrastructure, CNKI)中国学术文献网络出版总库和PubMed中,分别以“偏头痛治疗”、"Migraine treatment"为关键词,检索出1990年1月至2011年12月年国内外有关偏头痛治疗的中英文文献,选取文献中对偏头痛进行疗效评价的方法,并加以分类和总结。以“PRO量表、患者报告结局、PRO评价、PRO测评、PRO考核”等为主题,在CNKI中国学术文献网络出版总库中进行检索,对这些搜索出的文献进行归纳、总结,去除没有详细描述制定、考评量表过程的文献,将对同一量表进行研制、考评的文献进行合并,区分对同一量表进行不同数量调查的考评的文献,对总结出的不同研究报告或文献,分析其量表内容、结构及评价方法。研究结果目前对于偏头痛的疗效评价侧重于对头痛发作情况本身的评价,如头痛时间、头痛频率、头痛缓解时间等,没有体现患者除头痛相关症状外的精神心理改变和功能损伤；鉴于目前偏头痛的发病原因不确定,因而目前的检查、化验指标不可能直接而又全面地反映偏头痛患者的头痛情况和疗效；国内外针对偏头痛的疗效评价量表多分为头痛生活质量、头痛影响及残疾两个方面,或借用疼痛的评价量表,特异度不够好敏感度不够高,不能概括偏头痛对患者造成影响的所有方面。因此可以说,每一种评价方法都不能概括偏头痛对患者造成影响的所有方面,目前偏头痛的疗效评价体系有待完善。PRO量表对于以患者自身感受为主要特征的疾病,适合对疗效进行评价。由于偏头痛患者的各种不适大多是患者的主观感受,因此PRO量表对于偏头痛疾病的疗效评价具有重要意义。PRO量表的结构一般分为人口学和一般资料及量表正文两部分。在对量表的人口学及一般资料进行统计时,多根据疾病特点及设想评价疾病的内容或方面进行设计。此外,通过统计36份研究对量表正文的术语,可以将量表的结构术语统一为：条目/变量/项目-方面/亚域-领域/维度的形式,并根据临床采用率的高低,结合美国食品药品管理局(FDA)发布的《PRO研究应用于临床药物研制和疗效评价的指南草案》,建议统一采用条目-方面-领域的结构术语。偏头痛PRO量表的内容和结构术语都较为规范。国内PRO量表的评价方法大致相同,但不同方法的归类不是十分统一,PRO量表基本可以从信度、效度、反应度、可行性等方面进行评价。对量表信度进行评价时,克朗巴赫α系数、分半信度、重测信度三种最为常用,信度达到0.7以上为良好,克朗巴赫α系数和分半信度又可合称为内部一致性信度,重测信度又可称为外在信度。效度多用内容效度、结构效度、标准关联效度、区分效度,维度相关性分析、回归分析来进行评价。反应度多从区分不同人群、区分同一人群不同时间这两个方面来评价。可行性通常通过量表接受率、完成率、完成时间三个方面反映出来。除了以上评价方法,临床应用较少的方法还有项目区分度、项目反应理论、协方差分析等。偏头痛PRO量表通过分半信度和Cronbach’ s α系数评价得出其信度良好,从内容效度、标准效度和结构效度三个方面评价出量表具有良好的效度,通过量表总体反应度及各条目、各维度评分得出其反应度良好,从量表接受率、完成率、完成时间三个方面来看,其可行性也相对较好。在下一步研究中,应当扩大样本量,根据文献比较结果改良加量表内容,除以上已经检验过的量表性能外,增加量表性能检测方法,更加深入、全面地评价量表性能。结论偏头痛疗效评价体系尚未完全建立,PRO量表适合对偏头痛的临床特点,是较为科学的疗效评价方法。课题组已经研制的偏头痛PRO量表内容完整、结构合理,初步性能评价结果可信,下一步研究中可进一步进行更全面的性能评价。