急性淋巴细胞白血病化疗诱导的病理性骨髓微环境对造血重建的影响

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骨髓微环境除调控HSC功能外,其在急淋发生发展及耐药复发中也扮演重要角色。已发现,化疗诱导的病理性骨髓微环境可保护残留急淋细胞躲避化疗杀伤。然而,关于该微环境对化疗后造血重建的影响和调控机制尚不清楚。为解决此问题,本论文进行了以下三方面的研究,旨在为急淋的根治提供潜在的药物靶点和治疗策略。首先探讨了化疗诱导急淋细胞分泌细胞因子的分子机制。体外化疗刺激急淋细胞及病人样本同样诱导GDF15等细胞因子表达上调。与此同时,Ara-C激活了急淋细胞中DDR信号通路和NF-κB信号通路;利用小分子抑制剂或者RNA干扰技术分别阻断这两条信号通路后,化疗则不能诱导这些细胞因子表达上调。进一步研究发现,NF-κB信号通路的激活依赖于ATM,且p65作为转录因子直接调控这些因子的转录。动物水平研究发现,体内化疗2天后小鼠颅骨和骨髓中P65敲除或者抑制的小鼠中Nalm6细胞残存量显著低于对照组。据此,化疗诱导的细胞因子由DDR介导的NF-κB信号通路调控,且p65作为转录因子直接调控其转录表达,阻断NF-κB信号通路破坏了病理性微环境对急淋细胞的保护作用。接着探讨了由这些细胞因子诱导的病理性微环境主要组分Nestin~+MSC的特征。在N-Myc过表达诱导的急淋小鼠模型中,化疗两天后的其骨髓中Nestin~+MSC大量扩增;同时,分离并体外培养发现,N-Myc+A2D小鼠MSC成球能力较差;且与对照组相比,其更倾向于成脂分化。此外,化疗诱导Ctr小鼠MSC中多种HSC维持相关细胞因子表达上调,但N-Myc+A2D小鼠MSC中却被显著抑制。据此,该病理性微环境特性已发生改变,提示其可能影响了HSC的功能。在此基础上,进一步探讨了病理性微环境对HSC造血重建能力的影响。化疗后第4天骨髓中HSC及各系细胞结果显示模型小鼠中HSC分化方向改变且分化潜能被显著抑制;利用移植实验将化疗后小鼠的LSK细胞植入正常受体小鼠,一次和二次移植后发现N-Myc+A2D-LSK细胞在正常微环境中造血重建能力较差。为确定该表型是否由病理性微环境引起,将Tomato~+正常LSK细胞分别移植到化疗后小鼠中,72h后再次分别移植到正常受体小鼠中。一次移植后发现归巢到病N-Myc+A2D小鼠的Tomato~+细胞量显著高于对照组;但二次移植后其重建的Tomato~+细胞比率却显著低于对照组。据此,化疗诱导的病理性微环境有利于HSC归巢,但其通过改造HSC功能抑制其造血重建能力。综上,化疗诱导的细胞因子是由DDR依赖的NF-κB信号通路所介导,且P65直接调控其转录;这些细胞因子诱导的病理性微环境中Nestin~+MSC的特征和功能已发生改变,其通过下调多种HSC相关基因表达抑制HSC造血重建能力。
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