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目的：近年来靶向药物研发越来越受关注。在临床试验初期,靶向人群及其效果往往尚不十分明确。尽管可以对临床试验数据进行事后亚组分析鉴别出有意义的靶向人群和疗效,但是这不能作为靶向药物上市依据,往往还需要一个额外的确认性临床试验研究,用于评价靶向人群中药物的有效性及安全性,最终使得整个研发周期延长,成本增加。本文提出在Ⅱ/Ⅲ期无缝试验的设计阶段既考虑全人群效应也考虑靶向人群效应,并对该试验设计方案的统计学性质(一类错误,检验效能)进行评价。此外,随着对生物标记物的认识加深,在Ⅲ期临床试验中越来越多的利用这